Példátlanul hatásos lehet az Alzheimer-kór lelassításában egy új hatóanyag, annak ellenére, hogy az nemrégiben elbukott egy nagy klinikai teszten. Az LMTX nevű gyógyszert úgynevezett fázis III. vizsgálatoknak vetették alá, amelyek során több száz résztvevő esetében vizsgálják, hogy a potenciális terápia hatásosabb-e az adott probléma kezelésében, mint a hatóanyag nélküli placebo. Bár az LMTX nem bizonyult sikeresnek azon Alzheimeres pácienseknél, akik más gyógyszereket is szednek állapotukra, a résztvevők egy kis csoportjánál, akik csak az új hatóanyagot kapták, nagyon jó eredményekkel vizsgázott.
Az Alzheimer-kór kezelésére már jelenleg is léteznek gyógyszerek, ezek azonban általában csak nagyon kis hatásfokkal működnek, vagyis csak arra alkalmasak, hogy nagyon enyhén lassítsák a betegség előrehaladását. Az LMTX azonban ennél jóval többre képes, legalábbis a rendelkezésre álló korlátozott információk alapján.
A hatóanyagot Claude Wischik, az Aberdeeni Egyetem kutatója, a TauRx Pharmaceuticals nevű cég egyik alapítója fejlesztette ki munkatársaival. Az említett klinikai teszten 891 enyhe és középsúlyos Alzheimer-betegen tesztelték a gyógyszert különböző kombinációkban. Az alanyoknak csak 15 százaléka kapta kizárólag az új hatóanyagot, míg másokat placebóval, vagy más gyógyszerekkel együtt kezeltek.
A 15 hónapos vizsgálat végére a csak LMTX-et szedők állapota szignifikánsan kevésbé romlott, mint a placebót szedőké. A hatóanyagot kapók mind mentális képességeikben, mind mindennapos tevékenységeik (öltözködés, evés) ellátásában sikeresebbnek bizonyultak utóbbi társaiknál. „Összességében a gyógyszer nagyjából 80 százalékkal lassította le a betegség kibontakozását” – mondja Wischik.
Az LMTX-et szedők aktívabban részt vettek családjuk mindennapjaiban is, mondja Wischik. „Az egyik beteg felesége azt mesélte, hogy férje egyszer csak nekiállt kijavítani a kerítést, amit évekkel ezelőtt meg kellett volna csinálni” – teszi hozzá a kutató. Az agy sorvadásának lassulása az MR-felvételeken is látszott, a képek alapján az LMTX-et szedő betegek állapota 33–38 százalékkal volt jobb, mint a placebót szedőké a tesztek végére.
Azok esetében ugyanakkor, akik más Alzheimer-gyógyszereket is szedtek, az LMTX ugyanakkor nem bizonyult hatásosnak. Wischik szerint erre az lehet a magyarázat, hogy mivel a többi hatóanyag az agyban felhalmozódó béta-amiloid plakkok eltakarításában segít, ezekkel együtt az LMTX-et is eltávolítja, így az nem tudja kifejteni hatását.
Az LMTX ugyanis az első olyan nagyobb klinikai tesztig eljutó gyógyszer, amely a betegeknél abnormálisan felcsavarodó tau-fehérje kötegeket veszi célba a szintén rendellenes plakkok helyett. Az új eredmények, feltéve hogy ezek további teszteken is megállják a helyüket, egyben tehát azt is jelenthetik, hogy az Alzheimer-kór tüneteinek hátterében elsődlegesen a kóros tau-kötegek állnak, nem pedig a felhalmozódó béta-amiloid, ahogy azt eddig sejtették a kutatók.
