A méhben lévő magzatok nyitott gerince őssejtekkel kezelhető lehet azon a csecsemőknél, akiknek súlyos, mozgásukat és más szerveiket befolyásoló fejlődési rendellenessége van. Egy kutatócsoport egy hat magzaton végzett kis létszámú klinikai kísérlettel igazolta a terápia biztonságosságát.

A spina bifida, vagyis a nyitott gerinc egy olyan állapot, amelyben a gerincoszlop nem záródik megfelelően a terhesség alatt, így a gerincvelő és az idegek védtelenek maradnak, így károsodnak. Az állapot világszerte mint 1000 születésből nem egészen 1-et érint, és különösen az alacsony jövedelmű országokban fordul elő magasabb arányban. A gerinc nyitottsága különböző mértékű lehet, legsúlyosabb formájában (myelomeningocele) a betegség bénuláshoz, érzéskieséshez és hólyag-, illetve bélműködési zavarokhoz vezet

Diana Farmer, a Kaliforniai Egyetem magzati és újszülött sebésze vezette a Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele (CuRE) nevű kísérletet, amelynek célja annak értékelése volt, hogy a placentából nyert őssejtekkel végzett kezelés megvalósítható-e ilyen esetekben, és nem káros-e a terhes nők vagy az újszülöttek számára.

A műtétet végül hat terhes nőnél végezték el a terhesség 24–25. hetében. A beavatkozás során a placentából nyert őssejteket közvetlenül a magzatok szabadon maradt gerincvelőjén alkalmazták. A kutatók elmondása szerint a műtétek során nem léptek fel szövődmények, és amikor az újszülöttek a terhesség 34. hetében világra jöttek, nem mutatták fertőzés, szivárgó cerebrospinális folyadék vagy daganatos elváltozások jeleit. És ami ennél is fontosabb, az összes újszülöttnél visszafordult az utóagy herniációjának nevezett folyamat, amely során az agy hátsó része lesüllyed a nyakba, és gátolja a cerebrospinális folyadék keringését.

Jelenleg azok a nők, akiknek magzatánál a myelomeningocele állapotot diagnosztizálják, terhességük alatt műtéten eshetnek át, amely során a magzat gerincvelő-rendellenességét igyekeznek korrigálni. A méhen belüli műtét általában valamennyire jótékony hatású, azonban az érintett gyermekek közel 60%-a sosem tanul meg járni vagy önállóan mozogni. A műtét ugyanis nem képes visszafordítani a gerincvelő neuronjainak károsodását, amit a magzat méhen belüli tartózkodása alatt a magzatvíznek való kitettség okozott.

Farmer csapata röviddel azután kezdte el vizsgálni, hogy az őssejtek visszafordíthatják-e a gerincvelő károsodását, hogy Shinya Yamanaka őssejtkutató 2012-ben Nobel-díjat kapott az indukált pluripotens őssejtekkel végzett munkájáért. Az indukált pluripotens őssejtek olyan testi sejtek, amelyeket úgy programoztak át, hogy a test szinte bármilyen típusú sejtjévé fejlődhessenek.

Bár az indukált pluripotens őssejtek használata esetükben nem bizonyult sikeresnek, Farmer csapata végül a placentából nyert őssejtek használatával érdemi eredményeket ért el, először sejtalapú vizsgálatokban, majd juhmodellekben is. Azok a juhok, amelyeknél a hibát műtéttel korrigálták és őssejteket is kaptak, képessé váltak önállóan állni és járni, míg a csak műtéten átesett kontrollállatok nem.

„Az állatkísérletekből származó adatok nagyon lenyűgözőek és biztatóak voltak” – mondja Citra Mattar, a Szingapúri Nemzeti Egyetem szakértője. A juhokon elért eredmények alapján Mattar úgy véli, hogy a nyitott gerinccel rendelkező emberi magzatok kezelésére alkalmazott őssejtek szintén előnyösek lesznek.

Mattar szerint most olyan adatokra van szükség, amelyek igazolják a hosszú távú biztonságosságot és hatásosságot, például arra vonatkozóan, hogy az őssejtek jobb eredményeket hoznak-e, mint csak a műtét. „Időt kell adnunk, és meg kell várnunk, hogy ezek a gyerekek hogyan nőnek fel és fejlődnek, és 5, 10 vagy 15 évbe is beletelik, mire az összes előny láthatóvá válik” – mondja.

Farmer szerint a kísérletben részt vevő gyermekeknek legalább a kétéves kort el kell érniük, mielőtt bármilyen előny megfigyelhetővé válhat, mert addigra tanulhatnak meg járni. Csapata ugyanakkor engedélyt kapott egy nagyobb, 29 fő bevonásával végzett kísérlet elvégzésére is, amely statisztikai szempontból már kielégítőbb lesz ahhoz, hogy kimutassák, hogy az őssejtek jobb eredményeket hoznak-e.