Egy amerikai kutatócsoport génszerkesztéssel és egy kísérleti gyógyszerrel sikeresen eltávolította a HIV vírusát néhány egér genomjából. Ha az eredmény megerősítést nyer, az azt jelenti, hogy teljesen meggyógyították az állatokat, amire eddig egyetlen terápia sem volt képes. A HIV egy retrovírus, vagyis replikációja során képes teljesen beépülni a sejtek genomjába.
Míg az antiretrovirális terápiák a replikációt képesek korlátozni, arra nem alkalmasak, hogy a genomba már beépült vírusokat eltávolítsák, amelyek korlátozás hiányában bármikor újra aktiválódhatnak. Az új kutatás viszont azzal kecsegtet, hogy a szervezetből teljesen kiirtható lehet a HIV, vagyis a vírus kordában tartásához nem lesz szükség állandó gyógyszeres kezelésre, hanem gyakorlatilag helyreállnak a fertőzést megelőző állapotok a testben. Ezt pedig még soha, senkinek nem sikerült megtennie.
A kísérletek során használt egereket genetikailag úgy módosították, hogy sok szempontból hasonlítsanak az emberre, és a módszerrel sikerült az állatok több mint 30 százalékából nyom nélkül eltüntetni a HIV-et. Bár ez korántsem tökéletes eredmény, a szakértők szerint minden ok megvan a bizakodásra. A kutatók rövidesen nem emberi főemlősökön is szeretnék kipróbálni a módszert, és azt remélik, hogy akár már egy éven belül sor kerülhet az első emberi tesztekre is.
Hogy a kétségkívül ambiciózus célokból végül mi lesz, azt egyelőre nem tudni. Ahhoz, hogy a kezelést embereken is kipróbálják, a szakértőknek az alacsony sikeresség megmagyarázása mellett azt is bizonyítaniuk kell, hogy a módszer során alkalmazott CRISPR-génszerkesztés nem eredményez hosszú távon újabb problémákat, például nem fokozza a rák kialakulásának kockázatát.
Világszerte közel 37 millióan élnek HIV-fertőzöttként, és naponta újabb 5000 ember fertőződik meg. És bár az antiretrovirális terápiákkal a betegség jól karban tartható, a HIV-fertőzöttség szempontjából leginkább kritikus régiókban a többség nem jut hozzá ezekhez. Így valóban nagy szükség lenne egy olyan gyógymódra, amely egyszeri kezeléssel végleg felszámolja a vírus jelenlétét a testből.
A mostani eredményeket prezentáló kutatócsoport korábban már megmutatta, hogy a CRISPR segítségével lehetséges a HIV DNS-ét kimetszeni a fertőzött genomból. Önmagában azonban ezzel a módszerrel nem lehetett eliminálni a vírust, a génszerkesztés ugyanis nem tud lépést tartani a replikáció ütemével. Ezért a kutatók most egy különleges terápiás módszert (LASER ART) is bevetettek, amely kifejezetten a HIV rejtekhelyeit célba véve képes tartósan elnyomni a vírus replikációját. A nanokristályokba csomagolt gyógyszer eljut azokba a szövetekbe, ahol a HIV rendszerint megbújik, és hetekig a sejtek belsejében marad, fokozatosan szabadítva fel a hatóanyagot.
Az ilyen módon korlátozott replikáció mellett pedig már hatékonynak bizonyult a génszerkesztés is: a LASER ART elég ideig nyomta el a HIV működését ahhoz, hogy a CRISPR/Cas9 ki tudja metszeni a vírus DNS-ét a genomból. A szakértők a kísérletet követően alaposan megvizsgálták az állatok DNS-ét, és szokásos helyeken nem találták nyomát a vírusnak. Ráadásul egyelőre mellékhatásokat sem tapasztaltak, bár – ahogy már említettük – azt még nagyon korai lenne állítani, hogy kockázatmentes a kezelés.
