Génszerkesztéssel válhat gyógyíthatóvá az AIDS

A szakértők egy ritka, a HIV vírusa ellen védelmet nyújtó mutáció genomba való bejuttatásával igyekeznek gátat szabni a fertőzésnek.

Génszerkesztéssel válhat gyógyíthatóvá az AIDS

Egy újfajta génszerkesztési eljárással a szakértők szerint örökre leszámolhatunk az AIDS betegségével. A Kalifornai Egyetemen dolgozó Yuet Kan és kollégái az új metódussal megváltoztatták néhány indukált pluripotens őssejt genomját: egy olyan ritka mutációval látták el ezeket, amely lehetővé teszi a HIV-vel szembeni ellenállást.

Kan és társai mindehhez az újnak számító CRISPR-Cas9 génszerkesztési eljárást alkalmazták, amellyel lehetséges egy konkrét DNS-szakaszt egy másikra lecserélni, így jóval megbízhatóbb és precízebb, mint a hagyományos módszerek többsége, amelyek alkalmazásával véletlenszerűen épülnek be az új szekvenciák a genomba.

A módszer egy ősi bakteriális védekező mechanizmuson alapul. Ennek lényege, hogy a baktériumok a DNS-vírusok elleni védekezés hatékonyabbá tétele érdekében a sejtbe behatoló vírus génállományának rövid, jellegzetes szakaszait beépítik saját genomjukba, őrizve a fertőzés emlékét. Ha a vírus újra támad, a sejt a tárolt szakaszok alapján felismeri a kórokozót, és aktiválja, majd a megfelelő helyre irányítja a cas-nukleáz enzimet, amely felszabdalja az idegen DNS-t.

A génszerkesztés során olyan csomagokat juttatnak be a sejtbe, amelyek tartalmazzák a DNS elmetszésére alkalmas enzimet, illetve ehhez kapcsolódva egy vezető RNS-szálat, amely a genom megváltoztatni kívánt részével komplementer, így megmutatja az enzimnek, hogy hol kell vágnia. A szakértők a kivágott DNS-szakasz új verzióját is a helyszínre juttatják, így amikor a javító mechanizmusok működésbe lépnek DNS elmetszése után, az új templátot használják mintaként a szakasz újjáépítéséhez.

Az európai eredetű népesség nagyjából 1 százaléka képes ellenállni a HIV fertőzésének, mivel egy CCR5 nevű fehérje génjének egy bizonyos mutációjából két másolatot is hordoz a genomjuk. A vírus a fehérje normál változatához kapcsolódva jut be a fehérvérsejtekbe, a mutáns verzióhoz viszont nem képes csatlakozni. Kísérleti kezelések során sikerült a mutációt hordozók csontvelőjének beültetésével javulást elérni HIV-vel fertőzött betegeknél, mivel azonban rendkívül ritka mutációról van szó, nagyon kevés donor áll rendelkezésre.

Indukált pluripotens őssejteket viszont viszonylag egyszerű előállítani a kezelni kívánt személy felnőtt testi sejtjeiből. Ha pedig ezen sejtek genomját módosítják, vagyis a mutálódott gén két példányával látják el őket, majd visszaültetik a testbe, a belőlük kifejlődő fehérvérsejtek már ellenállóak lesznek az AIDS kórokozójával szemben. Kan és kollégái laborkísérletek során már igazolták is, hogy az eljárás a szervezeten kívül működőképes.

Az emberi tesztelés megkezdése előtt azonban még számos akadály vár legyőzésre. Azt a specifikus fehérvérsejt-típust, amelyet a HIV vírusa megtámad, például még nem sikerült előállítaniuk a kutatóknak. Kan azonban úgy gondolja, hogy erre talán nem is lesz szükség, mivel elég lesz, ha az indukált pluripotens őssejteket általános vérképző őssejtekké alakítják, és ezeket ültetik be a szervezetbe, amelyekből aztán mindenféle vérben megtalálható sejttípus kifejlődik majd.

Tesztek

{{ i }}
arrow_backward arrow_forward
{{ content.commentCount }}

{{ content.title }}

{{ content.lead }}
{{ content.rate }} %
{{ content.title }}
{{ totalTranslation }}
{{ orderNumber }}
{{ showMoreLabelTranslation }}
A komment írásához előbb jelentkezz be!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Segíts másoknak, mond el mit gondolsz a cikkről.
{{ showMoreCountLabel }}

Kapcsolódó cikkek

Magazin címlap arrow_forward