Engedélyezték az első génterápiás kezelési eljárást Európában

A Glybera nevű gyógymód egy rendkívül ritka öröklött zsíranyagcsere-betegségre, a lipoprotein lipáz hiányra (LPLD) jelent megoldást. 

Engedélyezték az első génterápiás kezelési eljárást Európában

Először engedélyezte az Európai Bizottság egy génterápiás eljárás forgalomba hozatalát: a Glybera nevű gyógymód egy rendkívül ritka öröklött zsíranyagcsere-betegségre, a lipoprotein lipáz hiányra (LPLD) jelent megoldást.

A világ óriási gyanakvással és szkepticizmussal fogad mindenféle génterápiás törekvést, mondta el Jörn Aldag, a holland UniQure vezérigazgatója, ahol a kezelést kidolgozták. Az eljárás engedélyezése így rendkívül fontos mérföldkövet jelent a gyógyászat ezen ágában, és remélhetőleg más génterápiás módszerek előtt is megnyitja a kaput, tette hozzá.

Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) júliusban engedélyezte a kezelés bevezetését, így már csak az Európai Bizottság döntésére kellett várni. Mindeddig sem az EU, sem az Egyesült Államok területén nem kapott engedélyt hasonló kezelés, génterápiás eljárást mostanáig csak Kínában hoztak forgalomba.

Az első igazi, vagyis nem valamiféle klinikai teszten résztvevő páciens 2013 közepe felé kaphatja meg a kezelést Németországban. Az engedélyre várva a UniQure 319 potenciális jelöltet vizsgált meg, és közülük 32-nél állapítottak meg olyan mutációt az LPL génjében, amely kijavítható a metódussal.

A holland cég négy másik génterápiás módszere is a klinikai kipróbálás fázisába lép a következő kilenc hónap során. Ezek egyike a B típusú hemofíliát gyógyítja olyan módon, hogy a hiányzó IX-es véralvadási faktort kódoló gént a páciens májsejtjeibe juttatják, egy másik az akut időszakos porfíriára (a hemoglobin képződésének zavara) jelenthet megoldást, a harmadik képes megállítani a Parkinson-kórban szenvedők agyában az idegsejtek további leépülését, a negyedik pedig a Sanfilippo szindróma B változatát kezeli, amely egy szellemi leépüléssel járó és legkésőbb 30‒45 éves korban halállal végződő egy lizoszomális tárolási betegség.

A UniQure becslése szerint Európában összesen 400‒500 beteg kaphatja meg a Glybera-kezelést. Ennek során a hibásan működő gént egy jól működő változattal helyettesítik, amelyet minden páciens részére egyedileg alkotnak meg a cég amszterdami kutatólaborjában. Az európai siker után a cég következő célpontja az Egyesült Államok és Kanada lesz, a vezetők abban reménykednek, hogy 2014-ig sikerül megszerezni az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Felügyelet (FDA) engedélyét is. 

Tesztek

{{ i }}
arrow_backward arrow_forward
{{ content.commentCount }}

{{ content.title }}

{{ content.lead }}
{{ content.rate }} %
{{ content.title }}
{{ totalTranslation }}
{{ orderNumber }}
{{ showMoreLabelTranslation }}
A komment írásához előbb jelentkezz be!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Segíts másoknak, mond el mit gondolsz a cikkről.
{{ showMoreCountLabel }}

Kapcsolódó cikkek

Magazin címlap arrow_forward