13 ezer helyen változtatták meg egyetlen sejt genomját

George Church harvardi laborjában a kutatók fajok jelentős genetikai áttervezésére készülnek a nagyléptékű génszerkesztéssel.

13 ezer helyen változtatták meg egyetlen sejt genomját

A CRISPR/Cas9 génszerkesztési eljárás kifejlesztése óta jelentősen egyszerűbbé vált a DNS specifikus helyeken történő átírása, de ezeket a precíz változtatásokat eddig jobbára egyesével, több változtatás esetén egymás után hajtották végre a kutatók. George Church és kollégái szerint azonban erre van jobb megoldás is, saját módszerükkel ugyanis 13 200 helyen változtatták meg egyetlen sejt genomját, ami abszolút rekordot jelent a génszerkesztés történetében.

Az új módszer kidolgozására azért volt szükség, mert Church kutatócsoportja sokkal nagyobb nagyságrendű genomszerkesztéseket szeretne megvalósítani, mint az eddigi hasonló próbálkozások. Az irányított evolúciós kutatócsoportot vezető Church, aki egyebek mellett a gyapjas mamut feltámasztásán is dolgozik, úgy véli, hogy az új technikával egy napon lehetséges lesz „radikálisan áttervezni” egyes fajokat, köztük akár az embert is.

Hasonló léptékű átfogó génszerkesztéssel eddig nem sokan próbálkoztak. A mostani kísérlet eredményeit leginkább megközelítő kutatást 2017-ben egy ausztrál tudóscsoport hajtotta végre, amelynek tagjai egerek Y-kromoszómájában végeztek tömeges génszerkesztést, azzal a céllal, hogy teljesen működésképtelenné tegyék a kromoszómát. Ez sikerült nekik, így módszerüket jelenleg abból a szempontból vizsgálják, hogy megoldást jelenthet-e a Down-szindróma kezelésére, ahol egy extra kromoszóma áll a tünetek hátterében.

Galéria megnyitása

A mostani génszerkesztési rekord során Oscar Castanon és Cory Smith a LINE–1 nevű DNS-szakaszt vette célba, amely rengeteg másolatban található meg szerte az emlősök genomjában. Az emberi genomnak nagyjából 17 százalékát teszik ki ezek a repetitív szekvenciák. A genom egyszerre több helyen való szerkesztésének veszélye, hogy a CRISPR felnyitja a DNS kettős hélixét, és ha ez egyszerre túl sok helyen történik meg, az megöli a sejtet. Ez volt a probléma azon 2016-os ausztrál kísérlet során is, amelynek keretében szintén a LINE–1 szekvenciák hatástalanításával próbálkoztak a kutatók, akik arra voltak kíváncsiak, hogy a szakaszok kiütésével milyen viselkedési változások figyelhetők meg az egerekben. A procedúrát azonban az 500 egérembrió egyike sem élte túl.

A harvardi kutatók ennek elkerülése érdekében a CRISPR egy módosított, bázisszerkesztőnek nevezett változatát alkalmazták, amely nem vág bele a DNS-be, hanem csak kicseréli a bázisok egyikét egy másikra. A módszerrel egyszerre több mint 13 ezer ponton sikerült megváltoztatni a genomot anélkül, hogy az instabillá vált volna.

Hogy ez a megoldás mennyiben lesz alkalmas arra, hogy áttervezzék vele az élőlényeket, az egyelőre kérdéses, de Church csapata korábban már prezentált néhány olyan eredményt, amelyek alapján a nagyléptékű génszerkesztésnek lehet jövője. 2015-ben például egy sertések genomjában rejtőző retrovírus mind a 62 másolatát semlegesítették, ami mivel ezek a vírusok adott körülmények között újra aktívvá válhatnak, fontos lépést jelenthet a sertésszervek emberekbe való biztonságos beültetése felé.

A labor erre a kutatási vonalra épült cége, az eGenesis máris olyan sertéseken dolgozik, amelyek szervei a génszerkesztésnek köszönhetően összeférhetőbbek az emberi szervezettel. Church szerint azonban ez csak az első lépés, a végső cél olyan beültethető szervek létrehozása lesz, amelyek mindenféle vírusnak ellenállnak, és így az univerzális vérkészítményekhez vagy őssejtekhez hasonlóan mindenkinél bizonságosan használhatók. Ehhez a kutatók számításai szerint 9811 ponton lenne szükség genetikai módosításokra a genomban, aminek megvalósításán sejtszinten már dolgoznak is a laborban.

Neked ajánljuk

Kiemelt
-{{ product.discountDiff|formatPriceWithCode }}
{{ discountPercent(product) }}
Új
Teszteltük
{{ product.commentCount }}
{{ voucherAdditionalProduct.originalPrice|formatPrice }} Ft
Ajándékutalvány
0% THM
{{ product.displayName }}
nem elérhető
{{ product.originalPrice|formatPriceWithCode }}
{{ product.grossPrice|formatPriceWithCode }}
{{ product.grossPrice|formatPriceWithCode }}
{{ product.displayName }}

Tesztek

{{ i }}
{{ totalTranslation }}
Sorrend

Szólj hozzá!

A komment írásához előbb jelentkezz be!
{{ orderNumber }}
{{ showMoreLabelTranslation }}
A komment írásához előbb jelentkezz be!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Segíts másoknak, mondd el, mit gondolsz a cikkről.

Kapcsolódó cikkek

Magazin címlap