Két startup is készen áll arra, hogy rövidesen klinikai teszteken próbáljon ki egy optogenetikai megoldást a vakság egyik típusának gyógyítására. A párizsi GenSight Biologics és a New York-i Bionic Sight munkatársai a viselhető elektronikát kombinálnák a génterápia egyik formájával, hogy újra fényérzékennyé tegyék a retinát. A módszerrel a retinitis pigmentosa nevű betegség hatásait fordítanák vissza, amelynek során egy genetikai hiba miatt a retina fényérzékeny receptorsejtjei, a csapok és a pálcikák sorra elpusztulnak. A betegség jelenleg világszerte legalább másfél millió embert érint.
Az optogenetika a génterápia egyik, viszonylag újnak számító formája, amelynek során a szakértők úgy módosítják a sejteket, jelen esetben a retinális ganglionsejteket (amelyek normális esetben csak továbbítják az agy felé a fotoreceptoroktól érkező jeleket), hogy azok fényérzékennyé váljanak, és így bizonyos hullámhosszú fényjelekkel aktiválni lehessen ezeket. A GenSight szakértői ehhez létrehoztak egy különleges szemüveget, amely egy kamerát, egy mikroprocesszort és egy digitális mikrotükröt tartalmaz. Ez utóbbi vörös fényjelek sorává alakítja a kamera által rögzített képeket, és a jelekkel ingerli a módosított ganglionokat.
A módszert eddig majmokon és patkányokon tesztelték, és a technológia ezekben látszólag lehetővé tette, hogy lássanak, de részletesen csak az emberi páciensek fogják tudni elmondani, hogy hogyan és mit látnak, mondja Bernard Gilly, a cég vezetője. A szakértők azt remélik, hogy a klinikai tesztek első fázisára egy éven belül sor kerülhet. A másik cég, a Bionic Sight szintén hasonló megközelítést alkalmaz, és ők várhatóan jövőre vágnak bele a klinikai tesztekbe.
Nem ezek lesznek persze az első emberi optogenetikai tesztek a látás helyreállítására. Ahogy arról tavaly beszámoltunk, a texasi RetroSense Therapeutics is kidolgozott egy módszert a retinitis pigmentosa miatt megvakult betegek látásának részleges helyreállítására. A beavatkozás során egy fényérzékeny zöldmoszatokból származó gént juttatnak be a betegek szemébe, hogy a retina ganglionjai átvehessék a csapok és a pálcikák feladatát.
A módszert eddig négy betegen próbálták, de az eredményekről még nincs hír, így nem tudni, hogy a megoldás valóban működik-e. A RetroSense metódusa annyiban tér el az újabb technikáktól, hogy az előbbi esetében nem egy speciális szemüveg fényjelei, hanem a természetes fény aktiválja a ganglionokat. És mivel a zöldmoszatokból származó gén által kódolt fehérje csak a kék fényre érzékeny, a szakértők úgy sejtik, hogy a módszerrel legfeljebb fekete-fehér látás válhat lehetővé. A kezelt beteg ugyanis vélhetően a kék különböző árnyalataiban látja a világot, amit az agy fekete-fehér képekként dolgoz fel. Ezek a sejtek továbbá sokkal kevésbé érzékenyek a fényre, mint a szem eredeti fotoreceptorai, így a látásjavulás gyengébb fényviszonyok közt csak nagyon mérsékelt lesz.
A GenSight Biologics és a Bionic Sight ehhez képest hozzátett a génkezeléshez egy szemüveget is, amely fényjelek sorára fordítja le a külső világ képét, és ezt továbbítja a ganglionok felé, vagyis közel úgy aktiválja ezeket, ahogy a csapok és a pálcikák is tennék. Míg tehát a RetroSense Therapeutics módszere esetén a ganglionok átveszik a fotoreceptorok szerepét, a két újabb metódus során a fényérzékelést a szemüveg viszi véghez, a ganglionok pedig megmaradnak eredeti, jeltovábbító szerepükben.
Hogy ez milyen látást tesz majd lehetővé, az ugyanakkor továbbra is kérdéses, hiszen a retinális ganglionsejtek is sokfélék. Van köztük, amelyik a fényre, míg mások a mozgásra vagy a kontrasztkülönbségekre reagálnak. Egyetlen jelsorozattal tehát biztosan nem lehet mindegyikkel kommunikálni. A betegség következtében teljesen megvakultak számára ugyanakkor már a fény kisfokú érzékelése is nagy előrelépést jelenthet.
