Egy most megjelent tanulmányban arról számolnak be egy brit kutatócsoport tagjai, hogy génmódosított immunsejtek segítségével sikerrel gyógyítottak meg két leukémiás csecsemőt. A kutatás rendkívül kislétszámú volt, és mivel a gyermekek még csak 16, illetve 18 hónapja tünetmentesek, hivatalosan nem lehet állítani, hogy gyógyultak lennének, a rákos betegségek esetén ugyanis ehhez több évre van szükség.

A szakértők által alkalmazott módszer ugyanakkor kiválóan demonstrálja, milyen jól működhet egy újfajta génmódosító eljárás és egy szintén új génterápia kombinációja. Az előbbi a TALEN, amely képes nagy pontossággal új géneket beilleszteni a genomba. Az utóbbi pedig a CAR T-sejtes terápia, amely során a szervezetből eltávolított T-sejteket egy új receptorral látják el. Ez felismeri a tumorsejteket, így lehetővé teszi, hogy az immunsejtek elpusztítsák azokat.

Bár a terápia a klinikai gyakorlatban még nem elérhető, világszerte több helyen is emberi tesztelés alatt áll. Egyes források szerint a módszer akár már idén elérhető lehet a gyógyászatban, legalábbis az Egyesült Államok egyes kórházaiban.

A CAR T-sejtes terápiáról kezdettől úgy tűnt, hogy nagyon jól működhet a vérképző rendszert érintő daganatos betegségek esetén, de gondot jelentett, hogy minden beteghez külön hozzá kellett alakítani a donortól származó T-sejteket, ez pedig sok időbe és pénzbe került. A sejtek leukémiás betegektől való begyűjtése pedig azért bizonyult problémásnak, mert a pácienseknek többnyire eleve nincs elég egészséges példányuk ebből a sejttípusból.

Ezért van szükség a génmódosításra. A brit kutatók fogták egy donor T-sejtjeit, majd ezek genomját négy helyen megváltoztatták. A változtatások közül kettőnek köszönhetően a sejtek univerzális donorsejtekké váltak, amelyek bárkin használhatók anélkül, hogy a szervezet idegenként azonosítva megtámadná ezeket. A másik két változtatás révén pedig belekerült a sejtek genomjába a már említett receptor génje, amely rövidesen meg is jelent a limfociták sejtmembránján.

A kezelést elsőként két pici gyermek, egy 11 és 18 hónapos csecsemő kapta meg. (Az első beteg, Layla Richards kezeléséről annak idején mi is beszámoltunk.)Mindketten súlyos leukémiában szenvedtek, és a hagyományos kezelések egyikére sem reagáltak pozitívan. Az új módszer alkalmazása után azonban jelenleg gyógyultnak tűnnek. Ez ugyanakkor még korántsem bizonyítja az eljárás hatásosságát, mivel egyrészt nagyon alacsony esetszámról van szó, másrészt a betegeken nem sokkal korábban más terápiákat is kipróbáltak, így teljesen biztosan nem lehet állítani, hogy valóban a CAR T-sejtek végeztek a rákkal.

A koncepció ugyanakkor rendkívül ígéretesnek tűnik, hiszen megoldja a CAR T-sejtes terápia említett problémáját. Ha minden donorsejtet univerzálisan adható sejtté alakítanak át, az jelentősen csökkentheti a terápia árát, és a sejtek kitenyésztési idejét is. Így bár még rengeteg munka lesz abban, hogy a terápia bekerüljön az orvosi gyakorlatba, az esélyek erre jelenleg igen jónak látszanak arra, hogy ez megvalósul.