Júniusban több tucat kutató gyűlt össze Montanában, hogy megvitassák a génszerkesztéssel, és azon belül a CRISPR/Cas9 eljárással kapcsolatos legújabb eredményeket. Mondanivaló volt bőven, hiszen bakteriális védekezőmechanizmuson alapuló módszer jelenleg az egyik legizgalmasabb téma a tudományban, amely sokak szerint alapjaiban változtathatja meg a genetikához való hozzáállásunkat.

A konferencia második napján egy japán kutató, Nureki Oszamu emelkedett szólásra, és előadását azzal kezdte, hogy lejátszott egy rövid videót. Amelyen mindenki nagy megdöbbenésére működés közben lehetett megfigyelni CRISPR/Cas9-et. A szakértő és kollégái tanulmánya a napokban jelent meg a Nature Communications oldalain, és az ezzel együtt közzétett videó nagyon is szakmai tartalma ellenére rövid idő alatt nagyon népszerű lett.

A szemcsés, elmosódott, sötét felvétel egy molekuláris filmhez képest elképesztően jó minőségű, és kitűnően látszik rajta, ahogy a sejtbe bejutó komplex kettéhasít egy DNS-szálat. Ami persze annyiban egyáltalán nem meglepő, hogy a szakértők régóta tudják, a CRISPR/Cas9 ezt csinálja, hiszen pontosan erre a feladatra rakták össze. De látni mégiscsak egészen más, mint elképzelni, vagy fantáziarajzokon megjeleníteni a folyamatot.

A felvétel talán ahhoz hasonlítható, amikor először megpillantották a csillagászok a Neptunuszt, amelynek létéről a bolygó perturbációi miatt egy ideje ekkor már tudtak. A CRISPR/Cas9 létezik és működik is, hiszen a módszert a kutatók már számtalan különböző célra használták. A komplex pontos működési mechanizmusáról azonban mostanáig csak közvetett információkkal rendelkeztünk.

A CRISPR/Cas9 története azzal kezdődött, hogy a biológusok néhány éve felfedezték, hogy bizonyos baktériumok genomjában szokatlan részek, úgynevezett csoportos, szabályosan megszakított rövid palindrom ismétlések (CRISPR) sorakoznak. Ezeket a baktérium arra használja, hogy rövid RNS-eket szintetizál róluk, amelyek aztán velük komplementer DNS-szakaszokhoz kötődnek. Ezeket CRISPR RNS-sel megjelölt szakaszokat ismeri fel egy bakteriális enzim, a Cas9, amely az adott helyen átvágja a DNS-szálat.

Mindennek az az értelme, hogy a baktérium a CRISPR-ekben tárolja azon vírusok mintáit, amelyekkel korábban már találkozott. A Cas9 ezen minták alapján képes felismerni és felvagdosni a betolakodó vírus DNS-t, hatásosan óvva meg az egysejtűt a fertőzésektől. És pontosan ezt aknázták ki a génmérnökök.

A CRISPR/Cas9 módszere lényegileg úgy működik, hogy egy komplementer RNS-szakasszal megcéloznak egy gént a sejtmagban, amelyet aztán a Cas9 eltávolít a genomból. Mivel a sejtbe bejuttatott génszerkesztő komplex hordozza a gén jól működő változatának komplementer szakaszát is, a sejt saját DNS javító mechanizmusai ezt fogják mintaként használni, amikor kijavítják az enzim által okozott károkat. A módszerrel tehát könnyedén lecserélhetők az eredeti, nem megfelelően működő gének új, funkcionális változatokra.

És a mellékelt videó pontosan ennek a folyamatnak az elejét mutatja meg, a DNS-szál átvágásáig. A japán szakértők nagysebességű atomerő mikroszkóppal dolgoztak, amelynek apró tűjével újra és újra letapogatták a génszerkesztő komplexet és a DNS-t is.