Egy új őssejt-transzplantációs kezelés résztvevői közül három súlyosan látássérült ember jelentős javulást tapasztalt a látásában, és a pozitív hatás már több mint egy éve tart. Egy negyedik résztvevőnél szintén volt látásjavulás, de ez nem bizonyult tartósnak. A négy beteg egy olyan klinikai vizsgálatban vett részt, amely során átprogramozott őssejtekből készült transzplantátumokat kaptak sérült szaruhártyájuk, a szem átlátszó külső felszíne kezelésére.

A szaruhártya legkülső rétegét a limbális gyűrűben – a szivárványhártya körüli sötét gyűrűben – található őssejtek tartják fenn. Ha ez a forrás kimerül – ez a limbális őssejthiány (LSCD) néven ismert állapot –, hegszövet kezdi beborítani a szaruhártyát, ami végül vaksághoz vezet. Az állapot a szemet ért trauma, autoimmun vagy genetikai betegségek következtében egyaránt kialakulhat.

Az LSCD kezelése jelenleg korlátozott. A legtöbbször szaruhártyasejtek átültetésével jár, amelyeket a beteg egészséges szeméből gyűjtött őssejtekből nyernek, de ez egy invazív eljárás, és nagyon bizonytalan kimenetelű. Ha mindkét szem érintett, az elhunyt donortól származó szaruhártya-átültetés is szóba jöhet, de ezeket a szöveteket a recipiens immunrendszere kilökheti.

Kohji Nishida, az Oszakai Egyetem szemészorvosa és kollégái egy alternatív sejtforrást, indukált pluripotens őssejteket (iPS) használtak az új terápiához. Először egészséges donorokból vérsejteket gyűjtöttek, és embrionális állapotba programozták vissza őket, majd vékony, átlátszó, szaruhártya-hámsejtekből álló lemezt hoztak létre belőlük. A csapat 2019 júniusa és 2020 novembere között két nőt és két férfit (39–72 év közötti életkorral) vont be a vizsgálatba, akiknek mindkét szemét érintette az LSCD. A műtét részeként a csapat betegenként az egyik szemről lekaparta a sérült szaruhártyát borító hegszövetréteget, majd a donoroktól származó sejtekből növesztett lemezt ültették a helyére, amire egy lágy védő kontaktlencsét helyeztek.

Két évvel a beültetés után a recipiensek egyike sem tapasztalt súlyos mellékhatásokat. A transzplantátumokban nem alakultak ki daganatok – ami az iPS-sejtekkel való kezelés egyik ismert kockázata –, és nem látszott jele annak, hogy az immunrendszer megtámadta volna a sejteket, még azon két beteg esetében sem, akik nem kaptak immunszupresszív gyógyszereket. A beültetés nyomán mind a négy recipiens látása azonnal javulást mutatott, és csökkent az LSCD által érintett terület. A javulás egyikük kivételével mindenkinél tartósnak bizonyult, az egyik beteg azonban az egyéves megfigyelési időszak alatt enyhe visszaesést mutatott a kezdeti javuláshoz képest.

A szakértők elmondása szerint egyelőre nem világos, hogy pontosan mi okozta a látásjavulást. Lehetséges, hogy maguk a transzplantált sejtek szaporodtak el a recipiens szaruhártyájában. De a pozitív változás annak is köszönhető lehet, hogy a beültetés előtt eltávolították a hegszövetet, vagy hogy a kezelés hatására a recipiens saját sejtjei ide vándoroltak a szem más régióiból, és megfiatalították a szaruhártyát. Nishida elmondta, hogy jövő márciusban tervezik a kezelés hatásosságának felmérését célzó klinikai vizsgálatok elindítását, immár nagyobb beteglétszámmal.