Szemünk működése több különböző sejt együttes tevékenységének eredménye. A beeső fény először a retina fényérzékeny sejtjeit, a csapokat és a pálcikákat éri el, elektromos jelek sorozatát indítva el a retina mélyebb rétegein át. A sejtről sejtre terjedő jelek idővel elérik a legmélyebb réteg ganglionsejtjeit, majd tovább haladnak az agy felé. Rengeteg olyan szembetegség van, amelyben a folyamat első lépésénél jelentkeznek a problémák, a csapok és pálcikák sérülése, elhalása miatt. A látórendszer többi része egészséges és működőképes marad, a jelbevitel azonban lehetetlenné válik, így a világ elsötétül a páciens előtt.

Sokan sokféleképpen igyekeztek megoldást találni a problémára. A többség a működésképtelenné vált fotoszenzorok pótlásával próbálkozik. Vannak akik beültethető chipekkel próbálják helyettesíteni a retina ezen rétegét: ebben az esetben mesterséges érzékelők detektálják a fényt, majd ezek továbbítják az elektromos jeleket az agy felé. Akadnak olyan szakértők is, akik őssejtek segítségével igyekeznek új fotoszenzitív sejteket kreálni, majd beültetni ezeket a szembe.

A Kaliforniai Egyetem kutatója, Richard Kramer új szemszögből közelített a problémához: a túlélő sejteket próbálta fényérzékennyé alakítani. Azzal dolgozik tehát, ami helyben megtalálható, és nem igyekszik új elemeket beépíteni a rendszerbe. 2012-ben kutatócsoportja egy AAQ nevű molekulát jutatott be a retinális ganglionsejtekbe, és ezek reagálni kezdtek a fényre. Ez biztató kezdetnek tűnt, az anyaggal azonban több probléma is akadt. Egyrészt egy nap alatt eltűnt a sejtekből, így újra és újra be kellett juttatni, másrészt csak ultraibolya fény mellett működött, ami viszont egyrészt károsítja a szemet, másrészt normális esetben el sem jut a retináig, mivel szemlencse kiszűri.

Kramer és kollégái azóta találtak egy jobb alternatívát. Számos anyagot kipróbáltak, amely az AAQ-hoz hasonlóan működik, azonban annak hátrányai nélkül teszi ezt. Végül ráakadtak a DENAQ nevű molekulára, amelyet rögtön ki is próbáltak vak kísérleti egereken. A fiatal állatok csaknem az összes fotoszenzitív sejtjüket elvesztették, az injekció hatására azonban ganglionsejtjeik fényérzékennyé váltak. A kúra eredményességét fényvillanások révén tesztelték. A DENAQ a sejtek a sejtmembrán HCN csatornáit veszik célba: a molekula blokkolja a csatornákat, és csak akkor távozik onnan időlegesen, ha fényinger éri. Ekkor a csatornák kinyílnak, és az idegsejt aktiválódik.

A DENAQ másik érdekessége, hogy nem zavarja meg az egészséges szem működését. Csak akkor teszi fényérzékennyé a ganglionsejteket, ha a csapok és a pálcikák nem működnek megfelelően. Ennek az okát pontosan nem tudják a szakértők, de arról lehet szó, hogy a fényérzékeny sejtek elvesztése valamilyen módon megváltoztatja a ganglionsejteket is. Elképzelhető például, hogy több HCN csatornára tesznek szert. Egy biztos: akármik legyenek is a változások, lehetővé teszik, hogy a DENAQ ott és akkor fejtse ki hatását, ahol és amikor erre szükség van.

A molekula más szempontokból is kiváló jelöltnek tűnik a gyógyászati alkalmazásra. Napokig megmarad a szemben, és a fehér fényre a legérzékenyebb. Az AAQ-hoz képest 1 százaléknyi fényintenzitás is elegendő aktiválásához, vagyis minden jel szerint kellően érzékeny ahhoz, hogy emberekben is használható legyen, és jelentős látásjavulást indukáljon a betegekben. Kramer elmondása szerint teljes erőbedobással készülnek az emberi tesztekre, a következő időszakban patkányokon, sertéseken és majmokon is kipróbálják majd az anyagot.

További előny, hogy módszer alkalmazásához nincs szükség műtétre, és nem kerül idegen anyag beültetésre. Az érintett sejtek továbbá már eleve a rendszer részét képezik, így nem kell azzal bajlódni, hogyan teremtsenek kapcsolatot a régi és az új részek között. A pácienseknek rendszeres injekciókra lesz szükségük, de egyes szembetegségek esetében már jelenleg is ilyen módon folyik a kezelés. Az is előnyt jelenthet, hogy a molekula pár nap alatt eltűnik, mivel sokak számára kevésbé tűnik kockázatosnak, ha egy kezelés visszafordítható, hiszen így könnyen orvosolható, ha valami probléma lép fel, ami egy beültetett chip esetében jóval bonyolultabb lenne.

Az emberi betegeken történő alkalmazás persze még messze van, és számos kérdésre választ kell találni előtte. Nem egészen tudni például, hogy Kramer egerei pontosan milyen látásra tettek szert a kezelés eredményeként. Csak a fényeket látják, vagy képesek a formák felismerésére is? Az sem világos, hogy hosszabb távon vannak-e mellékhatásai a molekula adagolásának. A kezdetek mindenesetre biztatóak.