A génszerkesztés neve és a technika szókészlete nem véletlenül kölcsönzi szakkifejezéseit a szövegszerkesztés világából. A terület szakértői ugyanis gőzerővel dolgoznak azon, hogy a genomok módosítása hasonló könnyedséggel menjen, mint a digitális szövegek szerkesztése, például hiba nélkül megvalósítható lehessen teljes genomokon a „Keresés és csere” parancs. A CRISPR azonban egyelőre elsősorban a „Keresés és törlés” megvalósításában jeleskedik a leginkább, vagyis képes megtalálni a megcélzott DNS-szakaszokat, és ezeket kivágni a genomból, azt azonban még nem nagyon tudja megvalósítani, hogy egyúttal egy másik szekvenciát be is ágyazzon a molekulába.
A CRISPR sztenderd formája egy Cas9 nevű fehérje közreműködésével zajlik, amelyet egy vezető RNS-szállal együtt juttatnak be a sejtbe. A komplex megkeresi az RNS-nek megfelelő DNS-szakaszt, majd kivágja annak a célba vett részét. A DNS javító mechanizmusai ekkor működésbe lépve összeillesztik az átvágott szálakat, de közben a kimaradó bázispárok miatt működésképtelenné válik a problematikus gén. Ez már önmagában is nagyon hasznos megoldás, hiszen számos olyan betegség van, amely egyszerűen egy-egy gén leállításával orvosolható.
Akadnak azonban olyan esetek is, amikor az adott gén egészséges változatára lenne szükség a szervezet normális működéséhez. Ennek megvalósításával is próbálkoznak a szakértők, azonban azt tapasztalták, hogy amikor az említett komplex mellett a helyes DNS-szekvenciát is bejuttatják a sejtbe, az nem mindig épül be genomba, vagy pedig nem a megfelelő helyre kerül be, és így veszélyt jelenthet más, egészséges gének működésére. Ez a fajta megközelítés összeségében nagyjából 20 százalékban sikeres, és bizonyos sejttípusok esetén egyáltalán nem működik.
A probléma megoldásán számos kutatócsoport dolgozik, és közülük az MIT szakértői nemrégiben előálltak egy érdekesnek ígérkező lehetőséggel. Feng Zhang és társai transzpozonokkal, más néven ugráló génekkel biztosítanák, hogy a géncsere ténylegesen működjön. A transzpozonok érdekes, mobil DNS-szakaszok, amelyek saját enzimjeik segítségével képesek magukat lemásolni és beilleszteni a genom különböző részeire. Ezekből a genetikai parazitákból rengeteg van saját genomunkban is: a becslések szerint az emberi génállomány több mint fele funkciótlan transzpozon-másolatokból áll.
Nemrégiben az is kiderült, hogy olyan transzpozonok is léteznek, amelyek az eredeti CRIPSR-rendszert, vagyis a baktériumok vírusok elleni védekező rendszerét térítik el. Ezek a Tn-7 transzpozonok a Cas12k nevű fehérje révén veszik célba a DNS specifikus helyeit. Ez a variáns ugyanakkor nem vágja át a DNS-t a célszekvenciánál, hanem a transzpozáz enzimek segítségével beilleszti oda a transzpozont.
Feng csapata pedig pontosan ezt aknázta ki: megmutatták, hogy a Cas12k és a Tn-7 segítségével akár több ezer bázis hosszúságú DNS-szakaszok is beilleszthetők a kólibaktériumok genomjának meghatározott helyeire. És ami még jobb, a módszer az esetek 80 százalékában a kitűzött célnak megfelelően működik, vagyis a szakasz valóban oda illesztődik be, ahová szánták.
A módszerre persze még számos próba vár, mielőtt a gyakorlatban is alkalmazni kezdhetnék, és egyáltalán nem biztos, hogy állati sejtekben is hasonló hatékonysággal tud működni, de ha beválik, a génszerkesztő szakértők kaphatnak egy eszközt, amivel megvalósítható a „Keresés és beillesztés” művelete. Ami még mindig nem egyenértékű a vágyott „Keresés és csere” funkcióval, de nagyon fontos módszert jelenthet a genetikai problémák kijavítására, vagy az új gének más céllal történő genomba juttatására.
