A LyGenesis biotechnológiai cég által kifejlesztett eljárás egy új klinikai kísérlet kezdetét jelenti, amelyet olyanok számára terveztek, akiknek új májra lenne szükségük, de szervátültetéssel nem kaphatnak új szervet. A megközelítés több mint szokatlan: a kutatók egy donortól származó egészséges májsejteket injektáltak a májelégtelenségben szenvedő személy hasában lévő egyik nyirokcsomóba. Az elképzelés szerint a sejtek néhány hónap alatt elszaporodnak, és átveszik az uralmat a nyirokcsomó felett, hogy olyan struktúrát alkossanak, amely képes ellátni a máj vérszűrő feladatait.

„Ez egy nagyon merész és hihetetlenül innovatív ötlet” – mondja Valerie Gouon-Evans, a Boston Egyetem májregenerációs szakértője, aki nem vesz részt a kutatásban. Az első személy, aki március 25-én részesült a kezelésben, jól van, és már elbocsátották a kórházból, mondta el Michael Hufford, a LyGenesis vezérigazgatója. Az orvosok szorosan figyelemmel követik a résztvevőket a fertőzések szempontjából, mert immunszuppresszív gyógyszereket kell szedniük, hogy a szervezetük ne lökje ki a donorsejteket.

Csak az Egyesült Államokban évente több mint 50 ezren halnak meg májbetegségben. A betegség végstádiumában a felhalmozódott hegszövet megakadályozza, hogy a szerv kiszűrje a vérben lévő mérgező anyagokat, és ez fertőzéshez vagy májrákhoz vezethet. A májátültetés segíthet, de szervekből hiány van: az Államokban évente körülbelül 1000 ember hal meg átültetésre várva. További ezrek pedig fel sem kerülnek a listára, mert túl betegek ahhoz, hogy alávessék őket a beültetési eljárásnak.

A LyGenesis olyan megközelítéssel kísérletezik, amely segíthet az ilyen helyzetben levőkön. Ráadásul ehhez olyan májakat hasznosítanak, amelyek egyébként kárba vesznének, mert a transzplantációs várólistán nem találtak időben megfelelő profilú beteget hozzájuk. A vállalat eljárása során a donorsejteket a torokba helyezett csövön keresztül juttatják be, és a máj közelében lévő egyik nyirokcsomóba injektálják őket. A nyirokcsomók, amelyek az immunrendszer fontos részét képezik, Hufford szerint ideálisak a minimájak növesztésére, mivel nagy mennyiségű vérrel érintkeznek, és rengeteg van belőlük a testben, így ha néhányat átprogramoznak minimájjá, van elég másik, amely továbbra is nyirokcsomóként működhet.

A kezelés egereken, kutyákon és sertéseken is bevált. A terápia sertéseken való teszteléséhez a kutatók korlátozták az állatok májának vérellátását, ami a szerv leállását okozta, és donorsejteket fecskendeztek egy-egy nyirokcsomóba. A miniatűr májak két hónapon belül kialakultak, és felépítésük nagyon hasonlított az egészséges májéhoz. A kutatók még olyan sejteket is találtak a sertések minimájában, amelyek a máj által termelt emésztőnedvet, az epét szállítják. És nem láttak epesav-felhalmozódást, ami arra utal, hogy a miniszervek feldolgozták a folyadékot.

Hufford szerint okkal feltételezhető, hogy a szervek nem fognak korlátlanul növekedni a nyirokcsomókban. A miniszervek a leállt májból érkező kémiai vészjelzésekre támaszkodnak a növekedés során, így amint az új szervek stabilizálják a vérszűrést, abbahagyják a növekedést, mert ez a vészjelzés megszűnik, mondja. De az még nem világos, hogy pontosan mekkorák lesznek a minimájak az emberben.

A vállalat célja, hogy 2025 közepéig 12 embert vonjon be a II. fázisú vizsgálatba, majd egy éven belül publikálják az eredményeket. Az amerikai szabályozó hatóságok által 2020-ban engedélyezett vizsgálat nemcsak a résztvevők biztonságát, túlélési idejét és a kezelés utáni életminőséget méri majd, hanem segít meghatározni a minimájak ideális számát is, amely alkalmas az egészség stabilizálására. A vizsgálatot vezető klinikusok betegenként legfeljebb öt nyirokcsomóba fognak májsejteket injektálni, hogy megállapítsák, a plusz szervek növelik-e az eljárás sikerét.

A minimájak ugyanakkor nem biztos, hogy enyhíteni tudják a végstádiumú májbetegség összes szövődményét. Ezek közül az egyik legsúlyosabb a portális hipertónia, amikor a hegszövet felhalmozódása összenyomja a májban lévő ereket, és belső vérzést okozhat. De a kutatók azt remélik, hogy átmeneti megoldást nyújthatnak a betegeknek, amíg nem válik elérhetővé számukra egy beültethető máj, vagy amíg elég egészségessé válnak az átültetéshez.

A LyGenesisnek a minimájakon túl is vannak ambíciói. A vállalat jelenleg hasonló módon teszteli a vese- és hasnyálmirigysejtek nyirokcsomókban növesztését. Ha a májkísérlet sikerrel zárul, egyes szakértők szerint azt is érdemes lehet megvizsgálni, hogy az ember saját őssejtjeit fel lehetne-e használni a nyirokcsomókba ültetendő májsejtek létrehozására. Ezzel a technikával olyan személyre szabott májsejteket lehetne növeszteni, amelyek beadása után nincs szükség immunszuppresszív gyógyszerekre.