A kezelés a kiméra receptor asszociált T-sejtes (CAR-T sejtes) terápiák közé tartozik, amelyek során az immunrendszer T sejtjeit kinyerik a beteg véréből, ezeket úgy módosítják, hogy képesek legyenek megtalálni és elpusztítani a betegséget okozó sejteket, majd visszajuttatják őket a betegbe. A CAR-T terápiát több mint egy évtizeddel ezelőtt fejlesztették ki, elsősorban a leukémia és a limfómák különböző típusai ellen. Ezek esetében a módosított T sejtek egy másik immunsejtet, a B sejteket támadják meg, mivel ezek egy része daganatos sejtté vált.
A lupus esetében szintén a B sejtek a problematikusak, de másként: ezek olyan antitesteket termelnek, amelyek megtámadják a beteg saját szöveteit. Az autoimmun betegségben szenvedőknél ezért idővel gyakran jelentkezik veseelégtelenség, szív- és tüdőproblémák, ízületi fájdalmak és más szövődmények. És a betegséget jelenleg nagyon nehéz kezelni.
A kutatók ennek tudatában egy ideje már próbálgatták a CAR-T terápiát a lupusra szabni, de egy ilyen kezelés kapcsán aggodalmak is felmerültek. A T sejtek citokineket termelnek, amelyek gyulladást váltanak ki, ez a mellékhatás gyakran jelentkezik a CAR-T terápiával kezelt rákos betegeknél is. Az autoimmun betegek esetében azonban ez nagyobb probléma, mert a citokinek súlyosbíthatják a tüneteket. Így szakértők amiatt aggódtak, hogy a betegek a kezeléstől rosszabbul lesznek, mint előtte.
Georg Schett, az Erlangen-Nürnbergi Egyetem kutatója és kollégái tavaly arról számoltak be, hogy egy 20 éves lupusos nőbetegük a CAR-T terápiát követően tünetmentessé vált, és nem tapasztalt súlyos mellékhatásokat. Ezt követően a kutatók további betegeken is tesztelni kezdték a módszert, és újabb három nőt, illetve egy férfit vontak be a kutatásba. A betegek mindegyike 18–24 év közötti volt, és súlyos állapotú. Mindannyian komoly szervi problémákkal küzdöttek, amelyeken nem segítettek a rendelkezésre álló gyógyszerek.
A CAR-T terápia a lupus esetében is hasonlóan zajlik, mint a daganatos betegségeknél. A CAR-T sejtek beadása előtt a betegek sugárkezelésen estek át, hogy saját immunsejtjeik megsemmisüljenek, és így a módosított T sejtek jobban tudjanak érvényesülni. Az elsővel együtt összesen öt beteg 4–18 hónapja kapta meg a kezelést Schett kórházában, és azóta valamennyien tünetmentesek.
Schett elmondása szerint a betegek életminősége alapvetően megváltozott. Egyikük lovagolni kezdett, egy másik újra tud dolgozni, egy harmadik pedig visszatért a tanulmányaihoz. A szakértő persze óvatos, nem állítja, hogy a betegek meggyógyultak, ennek felmérése ugyanis hosszabb időbe telik majd, és a problémák bármikor kiújulhatnak.
De a kezelés kapcsán nagyon érdekes és ígéretes folyamatokat figyeltek meg a betegek vérében. A terápia után, ahogy várható volt, a B sejtek eltűntek. Aztán lassan újra termelődni kezdtek, a lupus azonban ekkor sem újult ki. Mintha a B sejtek valahogy visszaálltak volna normál állapotukba, amikor nem támadják a saját szöveteket, mondja Schett.
Schett és társai nem az egyetlenek, akik belevágtak a CAR-T terápia autoimmun betegségek elleni tesztelésébe. Aimee Payne, a Pennsylvaniai Egyetem kutatója az általa alapított céggel, a Cabaletta Bióval végez hasonló vizsgálatokat. Egyelőre 15 olyan betegről osztottak meg eredményeket, akik egy hólyagos autoimmun bőrbetegségben (pemphigus vulgaris) szenvednek. Ez a 15 beteg előzetesen nem esett át sugárkezelésen, de a tünetek így is enyhültek egy részüknél, holott ez egy sokkal kímélőbb és enyhébb kezelési protokollt jelent. Payne, aki azóta a sugárkezelést is elkezdte alkalmazni saját vizsgálatában, azon lepődött meg a legjobban, hogy Schett betegei mennyire jól viselték a kezelést, amely teljesen biztonságosnak bizonyult. Vagyis nem vezetett betegség fellángolásához, ami önmagában is lenyűgöző.
Schett a következő időszakban újabb lupusbetegeken folytatja a kísérleti kezeléseket, illetve más autoimmun problémák kapcsán kipróbálja a CAR-T terápiát. Egy sclerodermás és egy izomgyulladásos beteg már meg is kapta a kezelést. A következő év elején 24 további betegen tervezi bevetni a terápiát, akik valamilyen autoimmun betegségben szenvednek. A legnagyobb kérdés az, hogy mennyire lesz hosszú távú a kezelés hatása, a CAR-T terápia ugyanis jelenlegi formájában a kockázatok és a magas költségek miatt nem ismételhető.
