A korábban gyógyíthatatlan rákos betegség egy úttörő új kezelésnek köszönhetően rövidesen kezelhetővé válhat egy korai klinikai vizsgálat alapján. A génterápiás koncepció a BE-CAR7 nevet viseli, és agresszív leukémiában szenvedő gyermekeken és felnőtteken tesztelik.
Az első páciens, aki a kezelésen átesett, Alyssa Tapley volt, aki jelenleg 16 éves. Tapleyt 2021 májusában T-sejtes akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizálták. Betegsége nem reagált a kemoterápiára és a csontvelő-átültetésre sem, ami az ezzel a diagnózissal rendelkező gyermekek körülbelül 20 százalékára jellemző. A családnak gyakorlatilag nem maradt más választása, amikor felmerült, hogy részt vehet a klinikai vizsgálatban. „Úgy döntöttem, hogy részt veszek a kutatásban, mert úgy voltam vele, hogy ha nekem nem is segít, másoknak segíthet” – nyilatkozta Tapley.
A BE-CAR7 kezelés egy több lépésből álló folyamat, amelyet a Great Ormond Street Hospital (GOSH) és a University College London kutatói fejlesztettek ki. Az egészséges donortól származó fehérvérsejteket először „univerzálissá” alakítják úgy, hogy eltávolítják a felszíni receptorokat, majd semlegesítik őket a CD7 nevű immunmarker eltávolításával. Ez megakadályozza, hogy a recipiens immunrendszere elpusztítsa az új sejteket. Ezután eltávolítanak egy másik, CD52 nevű felszíni fehérjét is, ezzel elrejtve a donorsejteket a betegnek adott erős immunszuppresszív gyógyszerek elől.
Végül egy módosított vírus segítségével új DNS-szekvenciát adnak a sejtekhez, amely lehetővé teszi számukra a kiméra antigén receptor (CAR) termelését. Ez az a titkos fegyver, amely lehetővé teszi a donorsejtek számára, hogy a beteg testében található rákos T-sejteket megtámadják. A CAR-T sejtterápiák különösen ígéretesnek tűnnek a vérrákok esetében. Ezeket a tökéletesen megtervezett sejteket aztán beadják a betegnek, akiben aztán a remények szerint elpusztítják a rákos sejteket. Az ideális kezelési időtartam négy hét, amely után a beteg csontvelő-átültetést kaphat, hogy újjáépítse saját immunrendszerét. Tapley esetében ez bevált. Először 2022-ben lett nyilvános a története, és azóta rákja nem újult ki, és újra élvezheti az életet.
A fejlesztő csapat egy új tanulmányban és az Amerikai Hematológiai Társaság éves találkozóján tartott előadásában számolt be a BE-CAR7 I. fázisú klinikai vizsgálatának eredményeiről, amelyben nyolc gyerek és két felnőtt vett részt. Az eredmények ismét ígéretesek voltak: a betegek 82 százaléka „nagyon erős remissziót” ért el, és továbbhaladhatott a csontvelő-átültetéshez, és 64 százalékuk még mindig betegségmentes, néhányuk immár három éve.
Fontos megjegyezni, hogy nem mindegyik beteg élte túl, akit a vizsgálatba eredetileg bevontak. A terápiának vannak mellékhatásai, és a csontvelő-átültetés után hosszú időbe telik, amíg az ember immunrendszere helyreáll, ezalatt pedig rendkívüli óvatossággal kell eljárni a fertőzések elkerülése érdekében. „Ezek intenzív és nehéz kezelések, de a betegek és családjaik nagylelkűen felismerték, hogy minden egyes tapasztalatból rengeteget tanulhatunk” – mondta el Waseem Qasim vezető kutató.
És egy ilyen ritka és agresszív rák esetében a kezelés reményt kínál ott, ahol korábban nem volt. „Lenyűgöző eredményeket láttunk a korábban gyógyíthatatlannak tűnő leukémia megszüntetésében, ez egy nagyon hatékony módszer” – mondja Deborah Yallop hematológus szakorvos. Az immunterápiák, mint például a CAR-T sejtterápia, forradalmasították a rákkezelést az elmúlt évtizedekben. A kísérlet sikere miatt jótékonysági források állnak rendelkezésre további 10 beteg kezelésének támogatására.
A Science Media Centernek adott nyilatkozatában Tania Dexter, az Anthony Nolan vezető orvosa reagált a hírre: „A vizsgálat eredményei ígéretesek, a legtöbb beteg olyan remissziós szintet ért el, amely lehetővé teszi számukra az őssejt-átültetést. Figyelembe véve, hogy a betegeknek a vizsgálat előtt alacsony volt a túlélési esélyük, ezek az eredmények reményt adnak arra, hogy az ilyen kezelések tovább fejlődnek, és több beteg számára elérhetővé válnak.”
