A felfedezésnek sokféle következménye lehet, egyrészt jó hír is lehet, hiszen ebből kiindulva lehetséges, hogy elég csak az egyik szemet kezelni. Másrészt viszont problematikus is a hasonló terápiák biztonságosságát és célzottságát tekintve, és megnehezítheti a vonatkozó klinikai vizsgálatokat is, amelyek során mostanáig gyakran a kezelt és a kezeletlen szem működésének összevetése révén mérték a kezelés hatásosságát.

A kísérleti terápiát, amely kapcsán a felfedezést tették, a Leber-féle öröklődő optikus neuropátia kezelésére fejlesztik, amely elsősorban fiatal férfiakat érint, és gyors látásromlást okoz. A problémát a sejteket energiával ellátó mitokondrium egyik génjének egyetlen mutációja okozza, amely nyomán a retina sejtjei pusztulni kezdenek. A génterápia során egy ártalmatlan vírussal ennek a génnek a normál változatát juttatták be a szembe, ahol a retina sejtjei ezt fel is vették. A sejtek a gén genomba való beépülés után elkezdték termelni az az által kódolt fehérjét, amely bejutott a mitokondriumba is, és segített megelőzni a retina pusztulását.

A szemproblémák jelenleg nagyon népszerű célpontjai a génterápiáknak, több okból is. Egyrészt a kezelés könnyen célba juttatható, másrészt annak eredményessége könnyen ellenőrizhető a kezeletlen szemmel való összevetés révén. Legalábbis így gondolták eddig a szakértők – aztán a legutóbbi, 37 fős klinikai vizsgálat során 29 fő esetében azt tapasztalták, hogy mindkét szemükben látásjavulás jelentkezett.

A kezelés így az eredeti vizsgálati kritériumok szerint sikertelennek minősült, mivel a két szem összevetésében nem tűnt kellően hatásosnak. Az eredményekből ugyanakkor úgy tűnt, hogy a kezeletlen szem is részesült a terápiából. Ennek alaposabb kivizsgálása érdekében a kutatók három rhesusmajmon is elvégezték a kísérletet: azok egyik szemébe injektálták a terápiát, majd három hónap múlva mindkét szemüket megvizsgálták. A vírust mindhárom állat esetében mind a két szemben azonosították. A vektor ráadásul a látóidegben is jelen volt, ami azt sugallja, hogy ezen keresztül juthatott el a kezeletlen szembe: elindult az agy felé az egyik látóidegen, majd a két ideg kereszteződésénél átkerül a másik látóidegre, ahonnan eljutott a látószervbe.

Ahogy már említettük, a felfedezés egyszerre jelenthet jó és rossz hírt. A jelenség hasznosíthatósága még kérdéses, annyi viszont már most bizonyos, hogy a jövőben a szemet érintő génterápiák hatásosságát szabályos placebocsoporttal lesz célszerű vizsgálni a kezeletlen szemmel való összevetés helyett.