A hatóanyag fejlesztői kedden számoltak be a 3. fázisú klinikai vizsgálat eredményeiről, egyelőre csak sajtóközlemény formájában, tehát a részletes adatok nem ismertek. A lecanemab a Biogen és az Eisai kutatóinak közös fejlesztése. Egy laborban létrehozott antitestről van szó, amely az béta-amiloid fehérjét veszi célba. Ez természetes körülmények között is megtalálható az agyban, az Alzheimer-kór kapcsán azonban valamilyen okból csomókban gyűlik fel a központi idegrendszerben, plakkokat képezve, amelyek tönkreteszik az egészséges agyszövetet. A szakértők egy ideje feltételezik, hogy a protein gátlásával a betegség korai fázisában késleltethető vagy gátolható lehet a plakkok kialakulása, mivel azoknak nem lesz megfelelő utánpótlásuk. A remények szerint ezzel a kognitív hanyatlás is megfékezhető lehet.
A mostani klinikai vizsgálatban 1795 korai Alzheimer-beteg, illetve olyan enyhe kognitív tünetekkel rendelkező beteg vett részt, akiknél valószínűsíthető a diagnózis. Az alanyok véletlenszerű csoportokba sorolva vagy lecanemabot, vagy placebót kaptak, és 18 hónapon át monitorozták őket. A cégek nyilatkozata szerint a vizsgálat elsődleges végpontja teljesült, a lecanemab statisztikailag szignifikánsan lassította a kognitív hanyatlást a placebocsoportban megfigyelthez képest. A konkrét adatok szerint a vizsgálat ideje alatt ez 27 százalékkal kisebb mértékű hanyatlást jelentett. A hatóanyagot kapott csoport tagjainál továbbá alacsonyabb amiloidszintet figyeltek meg, valamint a mindennapos kihívásokkal is jobban birkóztak meg ezek a betegek.
Az adatok alaposabb, független vizsgálata, ahogy már említettük, még hátravan, de ha az eredmények kiállják a lektorálást, ez valóban fontos fordulatot jelenthet az Alzheimer-kór kezelésében. A kutatás kapcsán ugyanakkor fontos leszögezni néhány dolgot. A most használt antitest a Biogen és az Eisai második Alzheimer elleni antitestje, amely eljutott az emberi kipróbálás utolsó fázisáig. Az első kezelést az amerikai FDA 2021-ben engedélyezte, meglehetősen botrányos körülmények között. Az említett szer, az Aduhelm ugyanis a klinikai vizsgálati adatok alapján nem mérsékelte egyértelműen a kognitív hanyatlást, és a betegek amiloidszintjében sem jelentkezett szignifikánsnak tekinthető változás.
Az FDA azonban a külső szakértőkből álló tanácsadó testület javaslata ellenére gyorsított eljárásban jóváhagyta az Aduhelm engedélyezését, azzal az elvárással, hogy a fejlesztők utólagos vizsgálatokkal megerősítik a szer jótékony hatásait. A döntést széles körű felháborodás fogadta kutatói oldalról, az engedélyezést ellenző testületből pedig többen is kiléptek. Az FDA ezen döntéshozatala kapcsán jelenleg is zajlik egy nyomozás, amelynek egyik fontos célja az FDA vezetői és a Biogen közötti szoros kapcsolat feltárása az engedélyezés ideje alatt. Eközben az állami egészségbiztosító, a Medicare szokatlan lépésként megtagadta az Aduhelm általános támogatását, amíg nincs egyértelmű bizonyíték annak hatásosságára.
Az Aduhelmmel ellentétben a lecanemab klinikai vizsgálati eredményei egyértelmű hatásosságot mutatnak. Ami nemcsak a Biogen és az Eisai számára jó hír, de az amiloid-hipotézis hívei számára is, amely a béta-amiloid felhalmozódásához köti az Alzheimer-kór tüneteit.
A stasztikailag szignifikáns eredmény azonban nem azonos a klinikailag szignifikáns eredménnyel. Külső szakértők szerint a vizsgálat során megfigyelt mérséklődés a kognitív hanyatlásban nagyon enyhe, és a gyakorlatban legfeljebb néhány tisztább hónapot jelenthet a betegek számára, ami a gondolkodási képességeket illeti. A gyógyszer alkalmazása ugyanakkor nem kockázatmentes, a lecanemabbal kezelt csoportnál egy mutató szerint 17 százalékos, a placebocsoportban 8,7 százalékos volt az agyi vérzés kockázata. Vagyis komolyan mérlegelni kell, hogy ennyire kis hatásért megéri-e megkockáztatni a gyógyszer alkalmazását.
Az Aduhelm kapcsán a gyógyszer kezdőára is botrányt váltott ki, a Biogen eredetileg 56 ezer dollárt állapított meg egy évi adagra, ezt az árat azóta a felére a csökkentették. A lecanemab kapcsán egyelőre nem tudni, hogy mennyibe fog kerülni. Ami az FDA-engedélyezést illeti, a fejlesztők legkésőbb jövő márciusig be kívánják nyújtani a szükséges dokumentumokat.
