Két hónapon belül megkezdődik a világ első klinikai tesztje, amely során génterápiát használnak a siketség kezelésére. A Kansasi Egyetem kutatóinak projektjében résztvevő önkéntesek betegség vagy valamilyen sérülés következtében veszítették el hallásukat. A terápiás eljárás során egy injekciót kapnak, ez pedig egy olyan ártalmatlanított vírust tartalmaz, amely egy új a hallóreceptorok kifejlődését elősegítő gént hordoz.
Csodálatos lenne, ha helyre tudnánk állítani a páciensek természetes hallását, mondja Hinrich Staecker vezető kutató. A terápia célja így nem valaminek a beültetése, helyettesítése, hanem a hallásproblémákat okozó sérülések kijavítása.
A hallószerv működésével kapcsolatban ugyanakkor rengeteg olyan dolog van, amelynek pontos működését csak nagy vonalakban ismerik a kutatók. A belső fül finom struktúráját ugyanis a test legkeményebb csontrészei veszik körbe, így nagyon nehéz a rendszert úgy tanulmányozni, hogy ne essen kár be. Annyit biztosan tudunk, hogy a fülbe belépő hanghullámok megrezegtetik a dobhártyát. A rezgések aztán a három hallócsontocska közvetítése révén eljutnak a csigába, avagy a cochleába. Ennek része a Corti-féle szerv, amelynek szőrsejtjei elektromos jelekké alakítják az őket megrezgető hangjeleket, majd továbbítják ezeket az agy felé.
A halláskárosodottak jelentős részében ezek a szőrsejtek sérültek. Ennek oka hangos zajoktól kezdve, bizonyos gyógyszereken át, különféle betegségekig sok minden lehet, a problémát azonban minden esetben ugyanaz a tény okozza: ezek a sejtek nem képesek regenerálódni, és nem keletkeznek újak belőlük.
Staecker és társai rövidesen embereken is kipróbálják a metódust. Az első körben olyan önkénteseket keresnek, akik jelentős mértékű, elsősorban gyógyszeres hatásra bekövetkezett halláskárosodásban szenvednek. Belső fülük szőrsejtjei nagyrészt elpusztultak, ugyanakkor az ezeket körülvevő sejtek és a neuronok hálózata nagyrészt ép maradt. Klickstein elmondása szerint jelenleg az tűnik a terápia legnagyobb veszélyének, hogy esetleg befolyásolja a páciensek maradványhallását, éppen ezért olyan alanyokat választanak majd ki, akik gyakorlatilag semmit sem képesek hallani.
A terápia várhatóan csak olyanokon segíthet majd, akik egészséges hallószervekkel születtek, és csak később szenvedtek belső fülükben károsodást. A siketen születettek esetében ugyanis sokszor a támasztósejtek, illetve a szőrsejteket az aggyal összekötő idegek sem egészségesek. Staecker számításai szerint a módszerrel a hallássérültek 1−2 százalékának állapotán lehet javítani.
A gént hordozó vírust közvetlenül a csigába fecskendezik, ehhez először félrehajtják a dobhártyát, majd lézerrel egy apró lyukat vágnak a csontba. Ahogy az Atoh1 bejut a támasztósejtekbe, osztódásra bírja ezeket, és új szőrsejteket alakít ki belőlük. A kezelés első eredményei elviekben már pár hét után észlelhetők lehetnek.
Ami a mellékhatásokat illeti, mint minden hallószervet érintő műtét esetében itt is várható, hogy szédülést és hányingert tapasztalnak majd a páciensek. A Novartis szakértői az előzetes tesztek során nem találták nyomát annak, hogy a vírus más szövetekbe is továbbterjedt volna, a jelek szerint csak az injekció közvetlen környezetében fejti ki hatását. Ami a terápia „természetellenességét” illeti, a hal- és madárfajok többsége képes új szőrsejtek létrehozására, és a hallószerv regenerálására. „Minimális átalakításokkal pusztán valami olyasmire igyekszünk rávenni az emlős szervezetet, ami más állatcsoportokban természetes módon működik” – mondja Klickstein.
