1-es típusú cukorbetegség esetén a szervezet saját magát támadja meg. A beteg immunrendszere idővel elpusztítja a hasnyálmirigyet, így a kritikus fontosságú szerv képtelen lesz inzulint termelni és szabályozni a vércukorszintet. A betegség jelenlegi tudásunk alapján nem gyógyítható és nem előzhető meg, az egyetlen hatékony kezelést az élethosszig tartó monitorozás és az inzulininjekciók jelentik.
Az amerikai FDA azonban most először jóváhagyott egy olyan gyógyszert, amely késlelteti az elkerülhetetlent. A Tzield (teplizumab-mzwv) a klinikai vizsgálatok alapján hatékonyan lassítja az 1-es típusú cukorbetegség súlyosbodását, áll a hatóság közleményében. A gyógyszert egy 14 napos kezelés keretében adják be, 30 perces infúziók formájában. Úgy fejti ki hatását, hogy hozzákapcsolódik azokhoz az immunsejtekhez, amelyek a hasnyálmirigyet vennék célba. Ezzel hatástalaníthatja a potenciális támadókat, miközben segít növelni azon sejtek számát is, amelyek segítenek az immunrendszer szabályozásában.
John Sharretts, az FDA kutatóközpontjának cukorbetegséggel foglalkozó igazgatója elmondása szerint a kezeléssel a cukorbetegség klinikai diagnózisa, vagyis az a pont, amikor már súlyossága miatt nem lehet figyelmen kívül hagyni a kialakuló állapotot, akár évekkel is eltolható, így az érintettek sokkal hosszabb ideig élhetnek a cukorbetegség terhe nélkül.
A gyógyszer hatásosságának felmérésére a szakértők egy klinikai vizsgálatban 76 korai stádiumban lévő, vagyis tünetmentes 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő személyt monitoroztak 51 hónapon keresztül. A betegek közül 44-en kaptak teplizumabot, 32-en pedig placebót. A placebót kapott betegek 72%-ánál a vizsgálat végére kialakult a 3. stádiumú cukorbetegség, a gyógyszert kapott alanyoknak viszont csak 45%-a lett ennyire beteg.
Eltérő volt a kialakulás sebessége is, a Tzield nélkül a betegek nagyjából 25 hónap alatt érték el a 3. stádiumot, míg gyógyszerrel a betegség körülbelül 50 hónap alatt érte el ezt a szakaszt, ami több mint 2 éves késedelmet jelent. Bár ez első hallásra nem tűnik olyan nagy áttörésnek, a valóságban minden nap nagyon sokat jelenthet, amit inzulininjekciók és a napi többszöri vércukorszint-ellenőrzés nélkül lehet tölteni.
Az 1-es típusú cukorbetegséget ráadásul gyakran gyerekeknél diagnosztizálják, és a krónikus betegség korai életkorban történő kezelése több vizsgálat szerint is még jelentősebb hátrányokkal jár az életminőségre nézve, mint a felnőtteknél. A cukorbeteg gyerekek például gyakrabban hiányoznak az iskolából, és rendkívül kimerítő feladatot jelent számukra egészségi állapotuk folyamatos nyomon követése.
Az anyagi teherről nem is beszélve. A diabétesz még egészségbiztosítással együtt is drága betegség. Egy 2018-as vizsgálat szerint az Egyesült Államokban a cukorbetegek évente átlagosan 9601 dollárt (nagyjából 3,8 millió forintot) költenek a betegséggel kapcsolatos költségekre. Sajnos a költségek csökkentésében egy darabig még a teplizumab sem fog segíteni. A gyógyszer gyártói, a Provention Bio és a Sanofi közlése szerint egy 14 napos kezelés teljes ára 193 ezer dollár, és arról egyelőre nincs információ, hogy ezt mennyiben fogja fedezni a biztosítás – ha egyáltalán fedezi.
Az új gyógyszert olyan felnőttek és legalább 8 éves gyermekek számára engedélyezték, akik jelenleg 2. stádiumú 1-es típusú cukorbetegségben szenvednek.