A 25 éves, Kínában élő nő az első olyan beteg, akinek cukorbetegségét a saját testéből nyert sejtekkel kezelték. Az eljárás óta több mint egy év telt el, és a beteg elmondása szerint most már bármit ehet, amit rendkívüli módon élvez. James Shapiro, az Albertai Egyetem transzplantációs sebésze szerint az eredmények lenyűgözőek: „Teljesen visszafordították a cukorbetegséget a páciensnél, aki előtte jelentős mennyiségű inzulint igényelt.”

A Cell című szaklapban nemrég megjelent egy másik vonatkozó tanulmány, amely egy Sanghajban működő kutatócsoport eredményeit ismerteti, akik sikeresen ültettek át inzulintermelő szigetsejteket egy 59 éves, 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő férfi májába. Az implantált sejtek szintén a férfi saját szervezetéből származó, átprogramozott őssejtekből származnak, és a férfinek azóta nincs szükséges inzulinpótlásra.

A kutatások azon úttörő kísérletek közé tartoznak, amelyekben őssejteket használnak a világszerte közel félmilliárd embert érintő cukorbetegség kezelésére. Többségük 2-es típusú cukorbetegségben szenved, amely esetében a szervezet nem termel elég inzulint, vagy a hormon hasznosítására való képessége csökken. Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőknél az immunrendszer megtámadja a hasnyálmirigyben lévő szigetsejteket. A betegség a szigetsejtek átültetésével kezelhető, de nincs elég donor a növekvő igény kielégítésére, és a recipienseknek immunszuppresszív gyógyszereket kell szedniük, hogy a szervezet ne lökje ki a donorszövetet.

Az őssejtek a test bármely szövetének növesztésére felhasználhatók, és laboratóriumban korlátlan ideig tenyészthetők, ami azt jelenti, hogy potenciálisan korlátlan forrást jelenthetnek a hasnyálmirigy-szövetek számára. Azzal, hogy a kutatók a betegek saját sejtjeiből készült szöveteket használnak, remélik, hogy elkerülhető az immunszuppresszánsok alkalmazása is.

Az első ilyen jellegű kísérletben Deng Hongkui, a Pekingi Egyetem sejtbiológusa és kollégái három 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő emberből nyertek sejteket, és visszaalakították őket pluripotens állapotba, amelyek a szervezet bármely sejttípusává alakíthatók. Ezt az átprogramozási technikát először Shinya Yamanaka fejlesztette ki a Kiotói Egyetemen közel két évtizeddel ezelőtt. Deng és kollégái azonban módosítottak a módszeren: ahelyett, hogy a génexpressziót kiváltó fehérjéket vittek volna be, mint Yamanaka tette, kis molekulás vegyületeknek tették ki a sejteket. Ez nagyobb kontrollt biztosított a folyamat felett.

A kutatók ezután a kémiailag indukált pluripotens őssejteket (iPS) arra használták, hogy térszerkezettel rendelkező szigeteket hozzanak létre. Egereken és főemlősökön tesztelték a sejtek biztonságosságát és hatásosságát. 2023 júniusában egy kevesebb mint félórás műtét során nagyjából 1,5 millió szigetsejtnek megfelelő mennyiséget fecskendeztek az első beteg hasizmába – az átültetés helyére. A legtöbb hasonló implantáció esetén eddig a májba fecskendezték a sejteket, ahol viszont nem lehet őket megfigyelni. A hasizomban azonban a kutatók mágneses rezonanciás képalkotás segítségével nyomon követhették a sejtek állapotát, és szükség esetén könnyen eltávolíthatták őket.

Két és fél hónap elteltével a beteg már elegendő inzulint termelt ahhoz, hogy pótlás nélkül éljen, és ezt a szintet több mint egy éve fenntartja. A beteg közben nem tapasztalt veszélyes ingadozásokat a vércukorszintben, és a napok több mint 98%-ában a céltartományon belül maradt.

Az eredmények valóban lenyűgözőek, de több emberen is meg kell ismételni őket, mondja Jay Skyler, a Miami Egyetem endokrinológusa, aki az 1-es típusú cukorbetegséget tanulmányozza. Skyler azt is látni szeretné, hogy a kínai beteg sejtjei további öt évig termelnek inzulint, mielőtt gyógyultnak tekintené. Deng elmondása szerint a másik két résztvevő eredményei szintén nagyon pozitívak, ők novemberben érik el az egyéves határt, ami után reméli, hogy a kísérletet további 10 vagy 20 emberre terjeszthetik ki.

Mivel az első beteg egy korábbi májátültetés miatt immunszuppresszánsokat szed, a kutatók azt nem tudták felmérni, hogy az iPS-sejtek csökkentették-e a transzplantátum kilökődésének kockázatát. Még ha a szervezet nem is utasítja el az átültetést, mert nem tekinti idegennek a sejteket, az 1-es típusú cukorbetegeknél, mivel autoimmun betegségről van szó, fennáll a veszélye annak, hogy a szervezet megtámadja a szigetsejteket. Deng szerint ezt az első betegnél nem tapasztalták, mert immunszuppresszánsokat szedett, mindenesetre olyan sejteket próbálnak kifejleszteni, amelyek képesek kikerülni ezt az autoimmun választ.

A saját sejteken alapuló transzplantációknak számos előnye lehet, de az eljárásokat nehéz skálázni és kereskedelmi forgalomba hozni, mondják a kutatók. Ezért több csoport is megkezdte a donor őssejtek felhasználásával létrehozott szigetsejtek vizsgálatát. A bostoni Vertex Pharmaceuticals által végzett egyik kísérlet előzetes eredményeit júniusban jelentették be. Ennek során egy tucatnyi 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő résztvevő kapott adományozott embrionális őssejtekből létrehozott szigetsejteket, amelyeket a májba fecskendeztek. Mindannyiukat immunszuppresszánsokkal kezelték. Három hónappal a transzplantáció után valamennyi résztvevő inzulint kezdett termelni, amikor a véráramban glükóz volt jelen. Néhányan teljesen inzulinfüggetlenné váltak.

Tavaly a Vertex elindított egy másik kísérletet is, amely során az adományozott őssejtekből származó szigetsejteket egy olyan eszközbe helyezték, amelyet úgy terveztek, hogy megvédje őket az immunrendszer támadásaitól. Ezt egy 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő személybe ültették át, aki nem kapott immunszuppresszánsokat. „Ez a kísérlet jelenleg is folyamatban van” – mondja Shapiro, aki részt vesz a vizsgálatban, amely során még összesen 17 személyt kívánnak bevonni.