A fehérjeszintézisben kulcsszerepet játszó mRNS elképesztő terápiás potenciállal bír. A lehetőség kiaknázása során az egyik legnagyobb akadályt mostanáig az jelentette, hogy a szakértők nem tudtak igazán biztonságos és hatásos módot kidolgozni a molekulák precíz célba juttatására. Az MIT szakértői azonban előálltak egy lehetőséggel, legalábbis ami a légutakat érintő betegségeket illeti: létrehozták a belélegezhető mRNS-t, amely egyenesen a tüdőbe juttatható, és olyan betegségek válhatnak kezelhetővé általa, mint például a cisztás fibrózis.

Daniel Anderson, Asha Patel és társaik egereken már tesztelték is a belélegezhető mRNS-t: a rágcsálókban egy biolumineszcens fehérje termelésére vették rá a tüdő sejtjeit a hírvivő molekula segítségével. Ha a megoldással terápiás fehérjéket is hasonló mennyiségben sikerül előállítani, mint a világító proteineket, az a kutatók szerint számos tüdőt érintő kór kezelésében áttörést jelenthet.

A mRNS szállítja a DNS-től a fehérjeszintézis helyére a genetikai információt, amely alapján aztán legyártódnak a kívánt a fehérjék. Ami azért lehet érdekes a gyógyászatban, mert a rendszer „meghackelése” révén a beteg saját sejtjeit lehet gyógyszergyárakká alakítani. Csak célba kell juttatni azt a fehérjét kódoló mRNS-t, amire szükség van a terápiához, és a sejtek máris elkezdik előállítani azt.

Problémás azonban ezzel kapcsolatban, hogy az mRNS könnyen lebomlik a testben, így valamilyen védőburokkal kell ellátni, hogy célba érjen. Anderson kutatócsoportja ilyen védőanyagokon is dolgozik, amelyekkel a májba vagy egyéb szervekbe lehet eljuttatni a hírvivő molekulát. A tüdő kapcsán azonban más megoldáshoz folyamodtak: annak jártak utána, hogyan lehetne az mRNS-t az inhalátorral por vagy porlasztott folyadék (aeroszol) formájában célba juttatott gyógyszerek mintájára alakítani. Ehhez ugyanis az asztmagyógyszerek és más hasonló készítmények esetében is speciális előkészítésre van szükség.

Az első megoldás, ami az mRNS kapcsán működni látszott egy polietilénimin (PEI) nevű anyag volt, amely stabilizálta az mRNS-t az aeroszolos bejuttatáshoz. Ezzel azonban az volt a probléma, hogy a PEI nem bomlik le könnyen, így fennállt a veszélye, hogy ismételt kezelések esetén felhalmozódik a tüdőben, és mindenféle problémákat okoz. Ennek megelőzésére a szakértők végül a PEI egy hiperelágazó változatát vetették be, amely biológiai gyorsan lebomlik.

Ebből és a luciferázt kódoló mRNS-ből formáltak 150 nanométer átmérőjű gömböket, amelyeket aztán folyadékcseppekbe kevertek. A porlasztás után az egerek képesek voltak belélegezni a részecskéket, amelyek eljutottak a tüdő sejtjeihez. A sejtek 24 óra elteltével elkezdtek luciferázt termelni. A fehérje mennyisége az idő előre haladtával csökkent, ahogy az mRNS szintje zuhanni kezdett, ismételt kezelésekkel azonban sikerült stabil szinten tartani a termelést a rágcsálókban. Amire például egy krónikus tüdőbetegség esetén a gyógyhatású fehérje kapcsán is szükség lesz.

A vizsgálatok alapján az mRNS egységesen terült szét az egerek tüdőlebenyeiben, és elsődlegesen a légzőfelületet alkotó laphámsejtek vették fel a molekulákat. Ami azért jó hír, mert számos tüdőbetegségben ezek a sejtek érintettek, így a fehérjetermelési problémáit helyben, célzottan lehetne kezelni a módszerrel. A metódus klinikai tesztelését már meg is kezdték néhány cisztás fibrózisos betegen, így remélhetőleg hamarosan kiderül, mennyire használható emberi páciensek esetében.