Sikerült helyreállítani az izomkontrollt a Parkinson-kórhoz hasonló állapotban szenvedő patkányokban, amelyek az immunrendszer elkerülésére módosított emberi agysejteket kaptak. A kutatás fontos lépést jelent egy olyan „univerzális” sejtvonal kifejlesztése felé, amelyet bárkinek be lehet ültetni, és amely számos betegség gyógyítására alkalmas, kilökődés elleni gyógyszerek alkalmazása nélkül is. „Ez egy olyan ötlet, amely egyféle sejtet tartalmaz, amely mindenre jó lehet” – mondja Clare Parish, az ausztráliai Florey Institute of Neuroscience and Mental Health őssejt-biológusa, az eredményekről beszámoló tanulmány társszerzője.

A Cell Stem Cell című folyóiratban a napokban közzétett munka a sejtek immunrendszer elől való elrejtésére irányuló korábbi erőfeszítésekre épül. Az álcázás kulcsfontosságú cél a sejtpótló terápiák számára, amelyeket a 2-es típusú cukorbetegségtől és a Parkinson-kórtól kezdve a szívelégtelenségen át a vakságig számos betegség kapcsán tesztelnek. Ez kiküszöbölné az immunszuppresszáns gyógyszerek szükségességét, amelyek növelik a fertőzések és a rák kockázatát, és szövetkárosodást okoznak, ami végső soron megrövidíti a betegek életét.

Annak érdekében, hogy segítsék a sejteket az immunrendszer kijátszásában, a kutatók egy olyan sejtvonalat hoztak létre, amelyben nyolc gént változtattak meg, azok aktivitását növelve, így immunrendszer elleni láthatatlanná tévő köpönyegként működtek. Mindegyik génről kimutatták, hogy segít a méhlepény és a rákos sejtek esetében abban, hogy természetes módon megkerüljék az immunrendszeri felügyeletet. Például az egér embrionális őssejtek, amelyeket ugyanezzel a génkészlettel alakítottak át, képesek voltak elkerülni az immunrendszert, amikor egerekbe ültették őket.

Parish és csapata egérembriósejtek helyett emberi pluripotens őssejteket használt, amelyek a szervezetben található legtöbb sejttípussá képesek alakulni. Miután a sejteket az álcázó génekkel módosították, azok a Parkinson-kór kezelésére alkalmas idegsejtekké differenciálódtak. A kutatók az idegsejteket olyan egerekbe fecskendezték, amelyek immunrendszerét emberi immunsejtekkel helyettesítették, és az idegsejteket nem lökődtek, ami arra utal, hogy képesek voltak elkerülni a felismerést.

Annak tesztelésére, hogy az idegsejtek működőképesek-e, a kutatók olyan patkányok agyába injektálták őket, amelyeket olyan idegméreggel kezeltek, amely hatása a Parkinson-kór tüneteit imitálja. Tizenkét héttel a transzplantáció után a patkányok izomfunkciója jelentősen javult. Roger Barker, a Cambridge-i Egyetem idegkutatója szerint a vizsgálat azt mutatja, hogy a sejtek differenciálódnak és normálisan működnek. Szerinte ez „okos és hasznos megközelítés, amely egyértelműen fontos a terület számára”.

A nyolc immunrendszerre ható gén mellett egy kilencediket is bevontak, amely „öngyilkos génként” működik, és megállítja a sejtgraft növekedését, ha az rákossá válna. Az univerzális sejteknél mindig gondot jelent, hogy ha elszabadulnak, a gazdaszervezet immunrendszere nem látja és nem tudja megállítani őket, mondja Barker. Az öngyilkos gén, amely két enzim génjeiből áll össze, a ganciklovir nevű gyógyszerrel aktiválható. Amikor Parish és csapata beadta a gyógyszert a sejtekkel kezelt egereknek, a sejtek leálltak az osztódással, bizonyítva, hogy a biztonsági intézkedés megfelelően működik.

„Nagyon fontos az óvatosság, ezért ezek a biztonsági gének különösen lényegesek” – mondja Parish. A szakértő szerint az egyik nagy kihívás az lehet, hogy a szabályozó hatóságokat meggyőzzék arról, hogy engedélyezzenek egy olyan sejtterápiát, amely ennyi génmódosítást tartalmaz. „Elfogadnak-e egy olyan fejlesztést, amelynél már kilenc gént manipuláltak? Ki tudja?” – mondja.