A Queenslandi Agykutató Intézet (QBI) 10 millió dolláros támogatást kapott az ausztrál kormánytól egy I. fázisú klinikai vizsgálat végrehajtására, amely során a következő évben emberi betegek egy kis csoportján próbálják ki, hogy apró, ultrahanggal vezérelt gázbuborékok révén biztonságosan megnyitható-e az agy és a szervezet többi része között húzódó határ, és ilyen módon kitakaríthatók-e az agyból az Alzheimer-kórosok központi idegrendszerében lerakódó amiloid plakkok, amelyek a neuronok pusztulását váltják ki a betegekben.

A módszeren dolgozó kutatócsoport tagjai korábbi kísérleteik során igazolták, hogy idősödő, Alzheimer-kóros egerekben és birkákban a metódussal csökkenthető a fehérjelerakódások mennyisége az agyban, és ezáltal visszafordíthatók a demencia tünetei. A terápia során lényegében ideiglenesen megnyitják a vér-agy gátat, amelyen keresztül alapesetben csak a légzési gázok, a cukrok és a kisméretű jelzőmolekulák (pl. hormonok) juthatnak be az agyba.

A vér-agy gát funkciója, hogy megvédje a központi idegrendszert a vérbe kerülő fertőző mikrobáktól és méreganyagoktól. Az agy ilyen módon való „elzárása” ugyanakkor betegség esetén hátrányos is lehet, hiszen a gyógyszerek és az immunrendszer is csak korlátozottan tudják kifejteni hatásukat a szervben. Ennek következtében jelenleg nincs is mód a demenciával járó betegségek gyógyítására: az érintetteknek adott gyógyszerek legfeljebb tüneti kezelést biztosítanak, és esetlegesen némileg segítenek lelassítani az elkerülhetetlenül kibontakozó hanyatlást.

Az ausztrál szakértők abból indultak ki, hogy mindez megváltozhatna, ha a szervezet védekező rendszere vagy a gyógyszerek hozzáférnének az Alzheimer-kórban szenvedők agyához, hiszen így el tudnák takarítani a felhalmozódó béta-amiloidot és a rendellenesen módosult tau fehérjék kötegeit. A kutatócsoport módszere a következő: apró gázbuborékokat juttatnak a véráramba, amelyeket aztán ultrahanggal gerjesztve gyakorlatilag átnyomnak a vér-agy gátat alkotó lapos, hermetikusan záró sejtek között, átmenetileg megnyitva az utat az agyba, ahová így bejuthatnak az immunsejtek és a hatóanyag-molekulák.

A metódust állati tesztelése alapján úgy tűnik, hogy a terápiával valóban megtisztítható az agy a rendellenes fehérjéktől, ami a demencia tüneteinek javulásával járt együtt. A most következő klinikai vizsgálat I. fázisa során a szakértők egyelőre még nem a módszer hatásosságát, hanem csak azt fogják tanulmányozni, hogy a metódus biztonságosan alkalmazható-e az emberi betegeken.

Bár a koncepció kétségkívül érdekes új megközelítést nyújt a demencia potenciális kezeléséhez, egyáltalán nem biztos, hogy beválik. Egyrészt még mindig rejtély, hogy az Alzheimer-kórban szenvedőkben mi váltja ki a plakkok és kötegek megjelenését, és hogy ezek a fehérjék a mentális és testi hanyatlás elsődleges okozói, vagy csak következményei egy háttérben húzódó, egyelőre ismeretlen folyamatnak. Másrészt pedig, ha a koncepció beválik, akkor is nagyon kockázatos lehet, hiszen a vér-agy gát nem véletlenül van a helyén, és megnyitása adott esetben még a gyógyíthatatlan demenciánál is súlyosabb következményekkel járhat.