Génszerkesztés felnőtt sejtekben

A nagyreményű genomszerkesztő fehérjék egyik nagy problémája, hogy általában nagyon nehéz méretesebb molkulákat bejuttatni a sejtekbe.

Génszerkesztés felnőtt sejtekben

A gyógyászatban és a kutatásban kevés terület tűnik napjainkban olyan ígéretesnek, mint a genomszerkesztő fehérjék világa, amelyek specifikus gének megváltoztatása révén képesek a genetikai problémák orvoslására. Ahhoz azonban, hogy a módszer működjön, túl kell lendülni egy meglehetősen nehéz problémán: be kell juttatni a fehérjéket a sejtekbe, majd hozzáférést kell biztosítani számukra a genomhoz. Ez pedig élő szervezetek esetén nem könnyű feladat.

Az egyik előszeretettel használt módszer ennek megoldására, hogy nem magát a fehérjét, hanem annak génjét juttatják be a sejtbe, így az maga állítja elő a genomszerkesztésre alkalmas molekulát. Sok esetben azonban a DNS bejuttatása is problematikus, és bár többen kísérleteznek új módszerekkel, például ártalmatlanított vírusokat hívva segítségül a fehérjekódoló gének bejuttatásához, ezek a próbálkozások még gyerekcipőben járnak.

A szakértők közül sokan gondolják úgy, hogy a legegyszerűbb megoldás mégiscsak az lenne, ha a kész fehérjét is könnyedén be lehetne juttatni a sejtbe, és nem kellene a DNS-sel bajlódni. Ennek megvalósítására dolgozott ki egy új eljárást kollégái segítségével David Liu, a Harvard. A módszer kulcsát az egyik végükön pozitív töltést hordozó, hosszú lipidmolekulák, az úgynevezett kationos lipidek jelentik.

Mivel a sejtek külső oldalán negatív töltésű molekulák helyezkednek el, a pozitív töltésű fehérjék hajlamosak hozzátapadni ezekhez, és megfelelő körülmények közt a membrándarabbal együtt bekebeleződhetnek a sejtbe, úgynevezett endoszómát hozva létre. Ezzel azonban az a probléma, hogy a fehérjéket meglehetősen nehéz kihámozni az endoszómákból, így Liu és társai más megoldást választottak a proteinek bejuttatására.

A kationos lipideket a szakértők évek óta használják arra, hogy DNS-t vagy RNS-t juttassanak be általuk a sejtekbe. Liu kutatócsoportja rájött, hogy a módszerrel fehérjéket is lehetne szállítani, mindössze azt kell elérni, hogy a molekulák pozitív helyett erősen negatív töltést hordozzanak, és így jobban hasonlítsanak a nukleinsavakra. A nukleinsavak (és a módosított fehérjék) nem endoszómák, hanem liposzómák útján jutnak be a sejtbe. Ahogy a mellékelt ábrákon látható, ezt két úton tehetik meg: a liposzóma membránja egybeolvad a sejtmembránnal, és a „csomag” tartalma közvetlenül a sejt belsejébe kerül, vagy a liposzóma egy endoszóma segítségével jut be a sejtbe, majd az endoszóma membránjával egyesülve üríti ki tartalmát.

Mindkét megoldással hatékonyan juttathatók el a génszerkesztő fehérjék oda, ahol ki kell fejteniük hatásukat. És mivel nem a gének, hanem a fehérjék kerülnek be a sejtbe, működésük rövidebb távra szól, így könnyebben ellenőrizhető és biztonságosabb is, mondja Liu. A technikát már ki is próbálták a kutatók: élő, felnőtt egerekben gyógyították meg az eljárással a siketség egyik, a belső fül sejtjeinek pusztulása által előidézett formáját. Bár a szakértők elmondása szerint ez a megoldás sem lesz alkalmas az összes genetikai hiba kijavítására, számos betegség esetén megoldást jelenthet.

Tesztek

{{ i }}
arrow_backward arrow_forward
{{ content.commentCount }}

{{ content.title }}

{{ content.lead }}
{{ content.rate }} %
{{ content.title }}
{{ totalTranslation }}
{{ orderNumber }}
{{ showMoreLabelTranslation }}
A komment írásához előbb jelentkezz be!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Segíts másoknak, mond el mit gondolsz a cikkről.
{{ showMoreCountLabel }}

Kapcsolódó cikkek

Magazin címlap arrow_forward