Génollók

Biztatóan alakulnak az első embereken is kipróbált génolló klinikai tesztjei: az eljárással kivághatók a DNS-ből a problémákat okozó szakaszok, így új utak nyílhatnak meg a HIV-fertőzés kezelésében, illetve számos genetikai kór gyógyításában is.

Génollók

Biztatóan alakulnak az első embereken is kipróbált génolló klinikai tesztjei: az eljárással kivághatók a DNS-ből a problémákat okozó szakaszok, így új utak nyílhatnak meg a HIV-fertőzés kezelésében, illetve számos genetikai kór gyógyításában is.

A Pennsylvaniai Egyetem szakértői már a klinikai kipróbálás második fázisában járnak. A legutóbbi tesztek során tizenkét páciens CD4+ T limfocitáit távolították el, majd a sejtek génállományából cink-ujj nukleázzal kivágták a CCR5 génjét. Ez utóbbi egy olyan membránfehérjét kódol, amelynek nincs ismert hasznos funkciója, a HIV vírusa viszont ennek segítségével jut be a limfocitákba.

Munkában a cink-ujj nukleáz

A klinikai tesztről beszámoló tanulmányban a szerzők azt írják, hogy egyetlen betegnél észleltek súlyos mellékhatásokról, de ebben az esetben sem magával a génszerkesztés, hanem a transzfúzióra adott válaszreakciók okozták a problémát. Ezt leszámítva nagyon jó eredményekkel zárult a próba. A betegek T limfocitái egy héttel a kezelés után a korábbi mennyiség háromszorosára szaporodtak fel. Bár nem minden kivont és újra beinjektált sejtet sikerült módosítani, amelyekből kivágásra került a gén, azok a testbe visszakerülve hosszú ideig eléltek. Ami még fontosabb, a páciensek vérében a HIV DNS-ének szintje szinte minden esetben jelentősen csökkent, egy betegből pedig teljesen eltűnt a vírus minden nyoma.

Ez a próbálkozás csak egyike azon kísérleteknek, amelyek révén a DNS egy-egy nem kívánt darabkáját próbálják kiiktatni a képből a szakértők. Több olyan kutatócsoport is akad, amelyek tagjai ezt nem is a testen kívül, tehát a sejteket kiemelve igyekeznek megvalósítani, hanem a szervezeten belüli kezelésekkel próbálkoznak.

A Pennsylvaniai Egyetem szakértői által használt cink-ujjak olyan enzimek, amelyek erősen kötődnek a DNS-hez. Megfelelő kombinálásuk révén specifikus gének is célba vehetők velük, ha pedig egy bakteriális eredetű enzimet is hozzákapcsolnak a komplexhez, az eredetileg vírusos DNS-szakaszok kivágására specializálódott nukleázok el is távolítják a kérdéses részeket a genomból.

A módszer mellett számos más génszerkesztési eljárás is létezik. A hasonló technikákkal kapcsolatban az kelti a legnagyobb aggodalmat, hogy génollók esetleg nem a megfelelő célpontot találják meg, és a DNS rossz részét vágják ki. Ennek megakadályozására különböző ellenőrző metódusokat igyekeznek bevetni a kutatók, több-kevesebb sikerrel. A cink-ujj nukleáznál újabb, fejlesztőik szerint precízebb génszerkesztési eljárásokat egyelőre még nem próbálták ki emberi pácienseken.

Tesztek

{{ i }}
arrow_backward arrow_forward
{{ content.commentCount }}

{{ content.title }}

{{ content.lead }}
{{ content.rate }} %
{{ content.title }}
{{ totalTranslation }}
{{ orderNumber }}
{{ showMoreLabelTranslation }}
A komment írásához előbb jelentkezz be!
Még nem érkeztek hozzászólások ehhez a cikkhez!
Segíts másoknak, mond el mit gondolsz a cikkről.
{{ showMoreCountLabel }}

Kapcsolódó cikkek

Magazin címlap arrow_forward